作为全球首个获批的抗体药物偶联物，其有效成分为吉妥珠单抗，它结合了针对特定细胞表面抗原的单克隆抗体与强效的细胞毒性抗生素，专用于治疗表达此抗原的急性髓系白血病。吉妥珠单抗的发展历程历经波折，最初获批后因安全性问题撤市，经重新评估剂量方案和明确受益人群后再次获批，突显了其在特定患者群体中不可替代的价值。其作用机制如同“制导炸弹”，抗体部分精准结合白血病细胞表面的抗原，随后内化，在细胞内释放出高毒性的卡其霉素衍生物，引起DNA双链断裂，导致细胞死亡。

　　吉妥珠单抗目前适用于两类成人患者：新诊断的表达特定抗原的急性髓系白血病患者，以及与维甲酸和三氧化二砷联合用于治疗新诊断的特定遗传学异常类型的急性早幼粒细胞白血病。在复发或难治性患者中，它也被用于治疗表达此抗原的急性髓系白血病。关键临床试验数据证实了其效力。例如，在新诊断的特定遗传学异常类型的急性早幼粒细胞白血病老年患者中，联合该药物的治疗方案将三年无事件生存率提高至百分之七十以上，显著优于传统化疗。给药方式为静脉输注，需分次进行，剂量需根据体表面积精确计算。

　　与单纯化疗相比，吉妥珠单抗的优势在于其靶向性，能将强效细胞毒药物定向输送至白血病细胞，旨在提高疗效的同时减少对正常组织的广泛损伤。然而，其毒性仍需高度重视，最严重的是肝窦阻塞综合征，发生率在联合化疗时可能超过百分之十，表现为黄疸、腹水、体重迅速增加，可能危及生命。其他严重不良反应还包括严重出血和感染。因此，它的使用必须在具备白血病治疗和并发症处理经验的医疗机构中，由专科医生严密监护下进行。

　　该药物的重返临床，标志着急性髓系白血病，特别是特定亚型治疗的一个重要进展。它并非适用于所有患者，但为那些表达相应抗原、尤其是携带特定遗传学异常或老年、不适合强化疗的患者，提供了强有力的治疗武器。它的应用范式也深刻启示了肿瘤治疗：精准的靶点选择、优化的给药方案和严密的风险管理，是成功驾驭强效治疗手段、为特定患者群体争取最大生存获益的关键。未来，对其最佳应用时机和联合方案的探索仍在继续。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥珠单抗/吉妥单抗(MYLOTARG)给特定白血病患者带来精准治疗

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