在低级别胶质瘤的治疗中，异柠檬酸脱氢酶1基因突变是一个关键的驱动因素和预后标志，但长期以来缺乏针对此靶点的特异性药物治疗。沃拉西地尼作为首个获批用于治疗IDH1突变低级别胶质瘤的口服、选择性突变型IDH1抑制剂，通过抑制致癌代谢物2-羟基戊二酸的生成，为需要系统治疗但暂不适合立即接受放疗或化疗的IDH1突变阳性患者提供了全新的靶向干预选择，改变了该疾病的治疗范式。

　　其治疗原理是变构、可逆地抑制突变型IDH1酶的活性。IDH1突变导致其获得新功能，将α-酮戊二酸转化为致癌代谢物D-2-羟基戊二酸。后者在肿瘤细胞内大量积累，引起广泛的表观遗传学改变和细胞分化阻滞，驱动胶质瘤发生。沃拉西地尼通过与突变型IDH1酶的结合口袋结合，抑制其催化活性，从而显著降低肿瘤内D-2-羟基戊二酸水平，逆转其致癌效应，促进肿瘤细胞分化，并可能延缓疾病向高级别转化。

　　沃拉西地尼适用于治疗经检测存在IDH1突变、且需要系统治疗但不适合立即接受放疗或化疗的复发或进展性2级胶质瘤成人患者。使用方法为每日一次口服，可与食物同服。在关键临床试验中，与安慰剂相比，沃拉西地尼显著延长了无进展生存期，疾病进展或死亡风险降低了百分之六十一，且耐受性良好。相比于传统上只能观察等待或在进展后采用放化疗，沃拉西地尼为这类生长缓慢但具有恶变潜能的肿瘤提供了首个靶向、主动干预的药物手段。其常见不良反应包括肝功能异常、头痛、恶心、疲劳和皮疹，多数为轻度至中度。

　　沃拉西地尼的获批，是神经肿瘤学领域的里程碑，它首次为低级别胶质瘤提供了基于驱动基因的精准治疗药物。其意义在于，对于这部分年轻、生存期较长的患者群体，提供了一种可延缓侵袭性治疗、降低远期神经毒性风险的新选择，从而可能改善其长期生活质量。实际应用中，它为患者和医生在面对“观察等待”与“放化疗”的艰难抉择时，提供了第三条有效路径。尽管长期疗效和对总生存期的影响仍需进一步观察，但其在无进展生存期上的显著获益已足以改变临床实践。

　　与传统的放化疗相比，其靶向性治疗副作用更小，对认知功能和生活质量的影响可能更轻微。沃拉西地尼的成功，不仅为IDH1突变胶质瘤患者带来了希望，也验证了靶向肿瘤代谢是治疗脑肿瘤的有效策略，为其他携带相同突变的其他肿瘤治疗提供了重要参考。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：沃拉西地尼/沃拉西德尼(Voranigo/Vorasidenib)为复发胶质瘤患者提供精准治疗新方案

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