急性髓系白血病是一种进展迅猛的血液恶性肿瘤，尤其对于复发或难治性的患者，治疗选择有限，预后极差。其中，FMS样酪氨酸激酶3基因的内部串联重复突变，是导致疾病发生和耐药的重要驱动因素。吉瑞替尼的出现，为这部分患者带来了高度特异性的打击手段。它是一种强效、选择性的口服抑制剂，其治疗原理是双管齐下：一方面，它能直接抑制突变激酶的活性，阻断其异常信号传导；另一方面，它还能在细胞系中诱导表达该突变的白血病细胞凋亡。

　　吉瑞替尼专门用于治疗经检测确认存在该突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。确诊该突变状态是启动治疗的前提。患者通过口服给药，每日一次，一个治疗周期为28天，需持续服药直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。在针对复发或难治患者的关键临床试验中，吉瑞替尼展现出了比传统挽救性化疗更优的疗效。数据显示，接受吉瑞替尼治疗的患者，其完全缓解率（包含伴部分血液学恢复的完全缓解）达到54%，中位缓解持续时间约为11个月，中位总生存期达到9.3个月。这对于标准治疗失败的患者而言，是一个显著的进步。

　　与传统的强化疗方案相比，吉瑞替尼作为靶向药物，其作用更具精准性，能更有针对性地打击携带特定突变的白血病细胞。相较于其他早期开发的作用机制不同的药物，吉瑞替尼因其高度的选择性，在疗效和安全性平衡方面展现出优势。当然，治疗也可能伴随一些不良反应，常见的有转氨酶升高、恶心、腹泻、疲劳、肌痛等，此外需要特别警惕的是可诱发分化综合征，这是一种可能危及生命的并发症，需医生密切监测并早期使用糖皮质激素干预。吉瑞替尼的成功应用，标志着急性髓系白血病的治疗进入了更精细的分子分型靶向时代，为难治复发患者群体提供了一条有效的治疗路径，改善了原本黯淡的治疗前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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