在急性髓系白血病的治疗中，FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变是公认的不良预后因素。携带此突变的患者，即使初始治疗获得缓解，复发率也极高，且对挽救性化疗反应差，亟需靶向治疗突破。适加坦正是为此类患者设计的高选择性、强效FMS样酪氨酸激酶3抑制剂。其作用机制在于双通路抑制：不仅能强力抑制FMS样酪氨酸激酶3内部串联重复突变及其下游信号，还能同时抑制另一个关键靶点AXL激酶。AXL的激活被认为是FMS样酪氨酸激酶3抑制剂耐药的机制之一。这种双重抑制的设计，旨在更彻底地阻断白血病细胞的生存信号，克服或延缓耐药的发生。

　　吉瑞替尼适用于治疗经检测确认为FMS样酪氨酸激酶3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者。其疗效在头对头的关键研究中得到证实。与挽救性化疗相比，适加坦单药治疗能显著提高患者的缓解率和生存期。适加坦组的完全缓解加完全缓解伴部分血液学恢复的比率达到54%，而化疗组仅为22%；中位总生存期延长至9.3个月，化疗组为5.6个月。该药每日口服一次，常见不良反应包括转氨酶升高、肌痛、疲劳、非感染性腹泻等。治疗期间需密切监测肝功能、分化综合征迹象及心电图QT间期变化。

　　在FMS样酪氨酸激酶3突变急性髓系白血病的挽救治疗中，传统化疗方案效果甚微，生存期短。吉瑞替尼的获批改变了这一局面，提供了首个专门针对该突变的高效口服单药治疗方案。与第一代FMS样酪氨酸激酶3抑制剂相比，适加坦的效力和选择性更高，且具有独特的多靶点作用机制。临床案例彰显其价值。一位FMS样酪氨酸激酶3突变阳性急性髓系白血病患者，在诱导化疗后短期复发，体能状态下降无法耐受再次强化疗。开始适加坦单药治疗后，骨髓中的白血病细胞负荷快速下降，外周血象逐渐改善，最终达到完全缓解，为后续接受异基因造血干细胞移植创造了宝贵机会。这个案例表明，适加坦为复发难治性特定突变白血病患者提供了一条高效且相对便捷的桥梁治疗路径，显著改善了这部分预后极差患者的生存希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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