佩米替尼是种口服的、选择性成纤维细胞生长因子受体1/2/3抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3具有强效抑制活性。成纤维细胞生长因子受体信号通路异常，特别是FGFR2基因融合或重排，是肝内胆管癌中重要的驱动因素之一。培米替尼通过竞争性结合FGFR的ATP结合口袋，抑制其激酶活性，从而阻断下游MAPK和PI3K/AKT等信号通路的传导，最终抑制肿瘤细胞的增殖、存活和迁移。该药物被批准用于治疗既往接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成年患者。

　　在晚期胆管癌，尤其是肝内胆管癌的治疗中，化疗效果有限，预后极差。培米替尼的获批，为约占10%-15%的携带FGFR2融合/重排的患者群体带来了首个靶向治疗选择，具有里程碑意义。其标准用法为每日一次口服，连续服药两周后停药一周，以三周为一个周期。关键临床试验数据显示，在经治的FGFR2融合/重排阳性晚期胆管癌患者中，培米替尼单药治疗取得了显著的客观缓解率和疾病控制率，中位无进展生存期相较于历史化疗数据有显著延长，为患者提供了新的生存希望。

　　佩米替尼的不良反应谱具有FGFR抑制剂的特征性。最常见的是高磷血症及其相关症状，这是由于抑制肾脏的FGFR信号导致磷酸盐重吸收减少所致。高磷血症可能引发或加重其他不良反应，如指甲毒性、口腔炎、脱发、关节痛、皮肤干燥、眼干和视网膜病变等。其他常见副作用包括疲劳、恶心、腹泻、便秘和腹痛。管理这些副作用，特别是通过饮食调整、口腔护理、皮肤护理和使用磷酸盐结合剂控制血磷水平，是成功治疗的重要组成部分。培米替尼的应用，不仅为特定胆管癌患者提供了有效治疗，也强调了在胆道肿瘤中进行分子检测以实现精准治疗的必要性，引领了该领域治疗模式的转变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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