拉罗替尼是首个获批的不分肿瘤来源、专门用于治疗携带神经营养因子受体酪氨酸激酶基因融合的晚期实体瘤的靶向药物，它标志着“篮子试验”理念和“组织不可知论”在肿瘤精准医疗中的成功实践。作为一种高选择性的原肌球蛋白受体激酶A/B/C抑制剂，拉罗替尼能够强效抑制由NTRK基因融合导致的异常激活的TRK蛋白，从而阻断其下游促癌信号通路，抑制肿瘤生长。
该药物适用于治疗经检测确认存在NTRK基因融合、且无已知获得性耐药突变、转移性或手术切除可能导致严重并发症、经现有方案治疗后疾病进展或无满意替代治疗方案的成人和儿童实体瘤患者。在涵盖多种肿瘤类型的关键临床试验中，拉罗替尼展现了高缓解率，成人患者的客观缓解率可达百分之七十五，且缓解持续时间较长。
拉罗替尼有口服胶囊和液体剂型，方便不同年龄患者使用。其耐受性普遍良好，常见不良反应包括疲劳、恶心、头晕、肝功能异常等，但大多程度较轻。与传统上依据肿瘤原发部位选择化疗或广谱靶向药相比，拉罗替尼代表了一种基于基因变异而非肿瘤位置的革命性治疗模式。只要存在NTRK基因融合，无论肿瘤是发生在肺、甲状腺、结肠还是软组织，都可能从该治疗中获益。
因此，拉罗替尼的诞生是肿瘤治疗史上的一个里程碑。它真正实现了“异病同治”，将精准医学推向了一个新的高度。其成功也极大地推动了在常规临床实践中对罕见驱动基因进行检测的必要性。虽然NTRK基因融合在常见肿瘤中发生率较低，但对于携带这一变异的患者而言，拉罗替尼提供了前所未有的、高效且持久的治疗机会。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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