恩西地平是一种针对异柠檬酸脱氢酶2突变的口服靶向抑制剂，其作用机制聚焦于肿瘤代谢这一关键环节。在部分急性髓系白血病患者中，IDH2基因发生特定点突变，导致突变型IDH2酶产生一种新的代谢产物——2-羟基戊二酸。这种物质在细胞内异常累积，会阻断造血干细胞的正常分化过程，使其停滞在未成熟阶段，从而源源不断地产生白血病细胞。恩西地平正是通过选择性抑制突变型IDH2酶的活性，减少2-羟基戊二酸的生成，解除对细胞分化的阻滞，促使白血病细胞向正常功能的白细胞分化，而非直接杀死细胞，这是一种“分化治疗”理念的实践。

　　该药物被批准用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。使用前必须通过可靠的检测方法确认存在IDH2突变。关键研究数据显示，在接受过大量前期治疗的IDH2突变复发难治性患者中，恩西地平单药治疗能够诱导产生完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解，且一些患者缓解持续时间较长。这为那些对传统化疗反应不佳或不耐受的特定基因亚型患者提供了重要的治疗选项。

　　恩西地平为口服片剂，推荐起始剂量为每日一次，每次100毫克，可与或不与食物同服，用药便捷。其功能药效的核心在于“诱导分化”，这使得它与以细胞毒作用为主的传统化疗药物在作用原理和副作用谱上存在显著差异。然而，分化综合征是其特有且可能危及生命的不良反应，表现为发热、呼吸困难、肺部浸润、胸膜或心包积液、低血压、体重迅速增加或外周性水肿等，通常发生在治疗开始后的前几个月，需要医生高度警惕并及早使用皮质类固醇等进行处理。

　　除了分化综合征，恩西地平其他常见不良反应包括恶心、腹泻、胆红素升高和食欲减退等。由于它不直接造成严重的骨髓抑制，因此其血液学毒性相较于高强度化疗可能更轻，这对部分身体状况较弱的患者而言是一个优势。治疗期间需要定期监测血常规、电解质、肝功能以及分化综合征的体征。恩西地平的应用，体现了基于特定代谢酶突变进行精准干预的成功，它将白血病细胞从恶性增殖的歧途引回正常分化的轨道，为IDH2突变型急性髓系白血病患者带来了新的治疗范式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(idhifa/Enasidenib)作为DH2突变急性髓系白血病的表观遗传调控者

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