瑞维美尼(Revuforj/Revumenib)是全球首款口服高选择性menin抑制剂，中文通用名瑞维美尼，英文通用名Revumenib，商品名Revuforj；2024年11月获美国FDA首次批准上市，2025年10月拓展适应症，2026年被纳入《NCCN临床实践指南：急性髓性白血病（AML）2026.V3版》核心推荐用药，适配1岁及以上儿童、成人全年龄段患者，是目前针对特定基因异常急性白血病的突破性靶向药物。

　　核心作用原理

　　KMT2A基因重排（KMT2Ar）、NPM1基因突变（NPM1m）是急性白血病（AML为主）最常见的高危基因异常，尤其复发/难治性（R/R）患者预后极差，中位总生存期不足6个月；这两类白血病的核心致病机制是异常结合menin蛋白，导致白血病细胞出现异常转录激活、分化阻滞，无法正常凋亡，进而持续恶性增殖。

　　瑞维美尼的作用机制是精准结合menin蛋白特定位点，强制瓦解menin与KMT2A融合蛋白、NPM1突变蛋白的异常结合，从源头阻断异常转录信号通路，逆转白血病细胞的分化阻滞，诱导恶性细胞正常分化并凋亡；与传统化疗“无差别杀伤”不同，瑞维美尼仅针对依赖menin蛋白的白血病细胞，对正常造血细胞损伤小，安全性更优。

　　明确适应症

　　1.成人及1岁以上儿童复发/难治性KMT2A基因重排急性白血病（包括AML、B-ALL等亚型）；

　　2.成人及1岁以上儿童复发/难治性NPM1基因突变急性髓性白血病（AML），无其他有效治疗方案者；

　　3.经基因检测确认依赖menin蛋白通路的其他急性白血病亚型（临床探索性使用）。

　　用药前必备准备

　　（1）基因检测确认：用药前必须通过骨髓细胞基因检测，明确存在KMT2A基因重排或NPM1基因突变，无对应基因异常者不推荐使用；

　　（2）白细胞计数管控：开始服药前，需将患者白细胞计数降至25Gi/L以下，避免用药后出现肿瘤溶解综合征风险；

　　（3）基线检查完善：用药前需完成心电图（QTc间期检测）、血常规、肝肾功能、电解质（钾/镁）、甲状旁腺激素检测，为后续监测提供对照；

　　（4）中枢神经系统预防：对有中枢神经系统复发风险的患者，建议同步采用标准鞘内化疗预防。

　　瑞维美尼核心疗效数据

　　瑞维美尼的疗效经关键临床试验+真实世界研究双重验证，尤其针对无有效治疗方案的R/R急性白血病患者，展现出明确的临床价值，具体数据如下：

　　1.关键临床试验核心数据

　　单药治疗R/R KMT2Ar、NPM1m急性白血病患者，总体完全缓解率约23%，可快速降低患者骨髓原始细胞比例，缓解贫血、出血、感染等临床症状；但单药缓解持续时间有限，KMT2Ar AML患者中位生存期约8个月，NPM1m AML患者中位生存期约4个月。

　　2.真实世界研究数据

　　美国芝加哥大学2020.01-2025.05回顾性队列研究（26例R/R急性白血病患者，均接受瑞维美尼单药治疗），核心数据如下：

　　总体反应率：42%（与临床试验数据一致，证实真实世界活性）；

　　中位总生存期：全人群7.3个月，凸显单药缓解深度、持久性不足，需后续治疗衔接；

　　后续治疗价值：26例中15例（58%）接受后续治疗，总体反应率47%，为患者争取更多生存机会；

　　不同基因亚型疗效差异：NPM1m患者缓解率80%（5例中4例缓解，2例达MRD阴性深度缓解），KMT2Ar患者缓解率30%（10例中3例缓解）；

　　耐药患者突破：4例检出MEN1耐药突变患者中，2例NPM1m患者经含维奈克拉方案治疗后成功缓解，证实可克服部分耐药；

　　根治性机会：后续治疗缓解患者中，40%成功桥接异基因造血干细胞移植，3例至数据截止时仍存活，为长期生存提供可能。

　　3.指南核心定位

　　（1）风险分层适配：指南强化分子突变分层（遵循ELN2022标准），KMT2A重排、NPM1突变均属于高危/不良预后亚型，瑞维美尼作为该类亚型的核心靶向治疗药物；

　　（2）治疗场景推荐：明确用于复发/难治性急性髓性白血病（AML），尤其适用于不适合强化疗、无其他满意治疗方案的成人及1岁以上儿童患者；

　　（3）治疗目标：优先实现完全缓解，为后续桥接异基因造血干细胞移植创造条件，最终追求长期生存。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 瑞维美尼 https://www.kangbixing.com/drug/rmtn/