沃拉西地尼（vorasidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)和异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)抑制剂，旨在穿透血脑屏障，通过阻止突变的IDH1和IDH2酶的活性，可以减少癌细胞的生长，以对抗脑肿瘤。2024年8月，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准沃拉西地尼，用于在接受包括活检、部分全切除或全切除在内的手术后且存在易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤成人和12岁及以上的儿科患者。
星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤都是神经胶质瘤，都是以癌症开始生长的中枢神经系统细胞命名的。这些低级别（生长缓慢）神经胶质瘤通常影响30多岁和40多岁的患者。在50岁或以下的人群中，最常见的恶性原发性脑肿瘤是伴有IDH突变的弥漫性神经胶质瘤。根据美国国立卫生研究院的数据，IDH突变在神经胶质瘤中很常见，占病例的50%至81%。
目前，手术是一线治疗方法，但如果这些脑癌发展成高级别神经胶质瘤，治疗方案仅限于放疗和化疗——这两种方法都会带来一系列不良反应。胶质瘤患者只需每天服用一次药丸，即可积极管理疾病。该药物是首个也是唯一一个获得FDA批准的针对2级IDH突变型胶质瘤的靶向治疗药物。Voranigo耐受性良好。最常见的(≥15%)不良反应包括疲劳、头痛、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。3级或4级(≥2%)实验室异常为ALT升高、AST升高、GGT升高和中性粒细胞减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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