沃拉西地尼(Voranigo/vorasidenib)在美国被批准用于治疗年龄≥12岁，且已接受手术（包括活检、次全切除术或全切除术）治疗的2级IDH1/2突变型星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的成人和儿科患者。这是美国首个针对2级IDH1/2突变型神经胶质瘤的靶向治疗药物。

　　基本信息

　　英文名称：Vorasidenib

　　中文名称：沃拉西地尼

　　商品名：Voranigo

　　靶点：突变型IDH1和IDH2酶

　　沃拉西地尼(Voranigo/vorasidenib)作用机制

　　通过选择性抑制突变IDH1/2酶活性，阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，逆转肿瘤细胞的异常分化，并恢复免疫系统对肿瘤的识别攻击能力。

　　沃拉西地尼(Voranigo/vorasidenib)适应症

　　用于治疗12岁及以上携带IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，适用于术后残留或复发性疾病，且既往未接受过化疗、放疗或IDH抑制剂治疗。

　　临床定位：填补了IDH突变型低级别胶质瘤靶向治疗的空白，显著延长患者无进展生存期（PFS）。

　　沃拉西地尼(Voranigo/vorasidenib)临床试验数据

　　关键III期INDIGO试验（NCT04164901）：

　　主要终点：与安慰剂相比，沃拉西地尼组中位PFS显著延长（27.7个月vs.11.1个月，风险比HR=0.39，P<0.0001）。

　　次要终点：至下次干预时间（TTNI）显著改善（HR=0.26，P<0.0001），沃拉西地尼组中位TTNI未达到，安慰剂组为17.8个月。

　　安全性：常见不良反应包括疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作；3-4级实验室异常主要为肝酶升高（ALT/AST/GGT）和中性粒细胞减少。

　　沃拉西地尼(Voranigo/vorasidenib)用法用量

　　剂型与规格：10mg和40mg片剂。

　　成人剂量：每日一次口服40mg，直至疾病进展或不可耐受毒性。

　　儿童剂量（12岁及以上）：体重≥40kg者40mg/日，体重<40kg者20mg/日。

　　剂量调整：根据肝毒性或其他严重不良反应，可暂停用药或减量（如从40mg降至20mg）。

　　安全性与注意事项

　　常见副作用：

　　血液系统：中性粒细胞减少（需监测血常规，必要时使用G-CSF）。

　　肝脏毒性：约22%患者出现肝酶升高，治疗前2个月每2周监测肝功能，3级以上升高需暂停用药。

　　神经系统：头痛（可用对乙酰氨基酚缓解）、癫痫发作（需停药并调整抗癫痫治疗）。

　　感染风险：COVID-19感染率增加，需加强防护。

　　特殊人群：

　　肝功能不全：轻度至中度无需调整剂量，重度患者避免使用。

　　肾功能不全：无需常规调整剂量，但需密切监测。

　　药物相互作用：

　　避免与强效/中效CYP1A2抑制剂（如氟伏沙明）或诱导剂（如利福平）联用。

　　建议联用非激素避孕方法，因可能降低激素类药物有效性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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