急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一种发病率较高的恶性血液肿瘤，目前其治疗方案以化疗为主。对化疗耐药是AML预后较差的主要原因之一，大部分AML患者最终转化成难治性白血病。恩西地平是FDA批准的第一个IDH2抑制剂。DHENTIFY是一项国际性、多中心、开放标签、随机、III期研究，在319例患者例年龄≥60岁、对二线或三线AML疗法难治或治疗后复发、异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变阳性的AML患者中开展，评估了恩西地平联合最佳支持护理（BSC）相对于常规护理方案的疗效和安全性。结果显示，未达到延长总生存期的主要临床终点。

　　恩西地平是一种选择性、强效的IDH2突变酶抑制剂。它通过靶向抑制突变型IDH2酶，显著降低体内2-HG的水平，从而解除对细胞分化的阻滞，促使白血病细胞继续分化成熟为功能正常的血细胞。这种独特的作用机制不仅能控制病情，还能避免传统化疗大规模杀伤细胞带来的严重副作用。

　　用法用量推荐剂量：每次100 mg，每日口服一次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。服用方法：可与或不与食物同服。应整片吞服，不要压碎、咀嚼或掰开药片。剂量调整：如出现严重不良反应(如分化综合征、非感染性白细胞增多、胆红素升高等)，医生可能会建议暂停用药，待不良反应缓解后以相同剂量或降低剂量(如50 mg每日一次)恢复治疗。具体调整策略需严格遵循医嘱。

　　临床效果数据：恩西地平的获批基于一项单臂、多中心的临床试验(AG221-C-001)。总体缓解率(ORR)：在199例IDH2突变的R/R AML患者中，ORR为40.3%，意味着约40%的患者达到了完全缓解(CR)或伴部分血液学恢复的完全缓解(CRh)。缓解持续时间(DoR)：中位缓解持续时间为5.8个月。其中，达到CR或CRh的患者，中位缓解持续时间更长，为8.2个月。完全缓解率(CR)：达到完全缓解的患者比例为26.1%。输血独立性：许多在治疗前依赖输血的患者，在治疗后不再需要输血，生活质量得到显著改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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