急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)起源于骨髓内恶性造血前体细胞的克隆性扩增，是一组高度异质性侵袭性血细胞的癌症。IDH1突变是急性髓性白血病（AML）和胆管癌疾病进展的主要驱动因素，这两种疾病通常在晚期才被确诊，因此存在未满足的医疗需求。艾伏尼布等新型靶向疗法，因其作用机制与传统化疗不同，逐渐成为可延长患者生存期和改善其生活质量的治疗选择。AML是一种进展迅速的恶性血液瘤，是成人急性白血病中常见的类型。
艾伏尼布（Ivosidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）抑制剂，属于靶向抗肿瘤小分子口服药物，主要用于IDH1基因突变相关的血液系统恶性肿瘤及部分实体瘤治疗。该药通过选择性抑制突变型IDH1酶活性，减少异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而恢复细胞分化能力，抑制肿瘤细胞增殖，属于“代谢重编程型精准靶向治疗药物”。作用机制:IDH1突变会导致2-HG异常升高，干扰DNA与组蛋白甲基化，阻断造血细胞分化。艾伏尼布通过：1.特异性抑制突变IDH12.降低2-HG水平3.恢复细胞分化通路4.抑制白血病克隆扩增。其本质属于“分化诱导型靶向药物”，不同于传统细胞毒化疗，毒性谱更为可控。
艾伏尼布原研公司为Agios Pharmaceuticals（美国Agios制药公司），后由Servier（施维雅制药）在全球多地区推进商业化，主要面向IDH1突变型急性髓系白血病（AML）等精准治疗领域。艾伏尼布代表了血液肿瘤“代谢-分化”靶向治疗的重要方向，在IDH1突变人群中具备明确疗效基础与良好耐受性，是精准医学时代极具战略意义的创新分子。对于无法耐受强化化疗的患者群体，其临床价值尤为突出。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
