在儿童肿瘤的领域里，神经母细胞瘤犹如一个可怕的“恶魔”，因其高恶性程度和难治性，被冠以“儿童肿瘤之王”的称号，给无数患儿家庭带来了沉重的打击。不过，随着医学的不断发展，一种名为依氟鸟氨酸（Eflornithine）的药物出现了，为高危神经母细胞瘤患儿带来了新的曙光。神经母细胞瘤是一种原发于交感神经的恶性肿瘤，由未分化的神经母细胞构成。它就像一个狡猾的“敌人”，可以出现在身体的各个部位，最常见于肾上腺，腹部、胸部、颈部和盆腔交感神经节也是它的“藏身之处”。由于发病部位隐匿，恶性程度高且发展迅速，早期就可能发生转移，让治疗难度大大增加。这种肿瘤特别喜欢“盯上”学龄前儿童（≤5岁），然而具体的发病机制至今仍是个谜。神经母细胞瘤的临床表现差异很大，根据原发肿瘤和转移瘤灶的部位及范围不同，症状也各不相同。常见的有腹痛、腹胀、腹泻、便秘、皮肤肿块、贫血、发热、易激惹、体重降低、乏力、血压升高和熊猫眼等。如果局部肿块过大，还会压迫周围组织，造成相应的压迫症状。

　　依氟鸟氨酸（Eflornithine）是一种鸟氨酸脱羧酶（ODC）抑制剂，2023年12月13日，它获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准上市，成为首个也是目前唯一一个获FDA批准用于神经母细胞瘤的突破性口服维持疗法。它适用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤患者的复发风险，这些患者对先前的多药、多模式治疗（包括抗GD2免疫治疗）表现出至少部分反应。依氟鸟氨酸是一种不可逆的ODC抑制剂，ODC是多胺生物合成中的第一限速酶，也是MYCN的转录靶点。多胺参与哺乳动物细胞的分化和增殖，对肿瘤转化起着重要作用。依氟鸟氨酸通过抑制多胺合成，降低MYCN扩增神经母细胞瘤中致癌驱动基因MYCN和LIN28B的表达，恢复了LIN28/Let-7代谢通路的平衡。该通路参与了癌症干细胞和糖酵解代谢的调节。体外实验表明，依氟鸟氨酸能诱导MYCN扩增和MYCN非扩增神经母细胞瘤细胞的衰老，并抑制神经球的形成，具有细胞抑制作用。

　　一项多中心、开放标签、非随机、单臂外部对照研究评估了依氟鸟氨酸对高危神经母细胞瘤儿科患者的疗效。研究中有105名参与者在标准护理治疗（包括免疫治疗）后接受依氟鸟氨酸作为维持治疗，主要终点是无事件生存期（EFS）。结果显示，在免疫治疗后4年，依氟鸟氨酸组患者的EFS为84%，外部对照组为73%；依氟鸟氨酸组患者的存活率为96%，而外部对照组患者为84%。这意味着，依氟鸟氨酸使复发风险降低了52%，死亡风险降低了68%，大大改善了高危神经母细胞瘤患者的无事件生存率和总生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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