贝组替凡是一款强效、选择性新型口服缺氧诱导因子2α（HIF-2α）的抑制剂。贝组替凡与HIF-2α结合，在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下，可阻断HIF-2α-HIF-1b相互作用，并导致HIF-2α靶基因的转录和表达减少。贝组替凡是全球首个且目前唯一获批的HIF-2α抑制剂。该药在美国国立综合癌症网络（NCCN）指南中，是无需立即手术的VHL相关肾细胞癌患者唯一首选的系统治疗方案，也是唯一被认为在某些情况下对不需要立即手术的VHL相关中枢神经系统血管母细胞瘤患者有用的系统治疗方案。
贝组替凡片作为一种HIF-2α抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。具体而言，贝组替凡能够结合并稳定HIF的α亚基，从而阻止其进入细胞核并激活下游基因的表达。这种作用机制使得贝组替凡能够抑制VHL病相关肿瘤的血管生成和细胞增殖，进而达到控制肿瘤生长的目的。本品推荐剂量为120mg,口服给药，每日一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。贝组替凡片应于每天同一时间服用，可与或不与食物同服。建议患者整片吞服。吞咽前请勿咀嚼、压碎或掰开贝组替凡片。如果漏服一剂贝组替凡片，可于同一天尽快补服。第二天恢复贝组替凡片的常规每日给药方案。请勿服用额外的片剂来弥补漏服的剂量。如果在服用贝组替凡片后的任何时间发生呕吐，请勿重新服药。第二天服用下一剂量即可。
由于临床试验的条件广泛变化，在一种药物的临床试验中观察到的不良反应发生率无法与另一种药物的临床试验中的不良反应发生率进行直接比较，可能无法反映实践中观察到的发生率。von Hippel-Lindau(VHL)病在61例至少有一个可测量的肾脏实体瘤的VHL病患者中开展了一项开放性临床试验(LITESPARK-004),评价了贝组替凡片的安全性。患者接受贝组替凡片120mg口服给药，每日一次。贝组替凡片的中位暴露持续时间为37.3个月(范围：1.9至46.1个月)。贝组替凡片治疗期间最常见的不良反应为贫血(90%)、疲劳(74%)、头晕(46%)和恶心(39%)。接受贝组替凡片的患者发生的严重不良反应包括贫血、缺氧和呼吸困难(各1例患者)。导致贝组替凡片给药中断的最常见不良反应为疲劳(11%)、恶心(9.8%)、头晕(4.9%)和贫血(3.3%)。导致贝组替凡片剂量降低的最常见不良反应为疲劳(8.2%)、贫血(3.3%)和缺氧(1.6%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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