急性髓性白血病（AML）是最常见的成人急性白血病，约占80%，尽管治疗手段不断进步，但整体预后仍不理想，特别是65岁及以上患者，五年相对生存率仅为10.5%。在AML患者中，约20%存在异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）或IDH2基因突变，其中IDH1突变约占7%–14%。IDH1突变可导致2-羟基戊二酸等致癌代谢物的产生，阻碍细胞分化，加速疾病进展。奥鲁他尼布是一种口服、可穿透血脑屏障的小分子抑制剂，可抑制多种异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)突变体。该药最初由Forma Therapeutics（现为诺和诺德）研发。2022年12月01日，Forma Therapeutics获得美国上市许可，并在美国推出该药，用于治疗携带对该化合物敏感的IDH1突变的复发/难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。

　　本研究为开放标签、多中心的I/II期临床试验（2102-HEM-101），于2018年4月至2020年6月期间在9个国家的57个中心开展，纳入年龄在18岁及以上的成人患者。研究对象为既往标准治疗无效的病理确诊为急性髓系白血病（AML）、mIDH1 R132突变的复发/难治性（R/R）患者。纳入标准包括ECOG体能状态评分为0-2，具备良好的肝肾功能，QT间期（QTcF）≤450毫秒。排除标准包括存在症状性中枢神经系统白血病、无法控制的感染或代谢障碍，以及既往接受过IDH抑制剂治疗。患者接受奥鲁他尼布（150 mg，口服，每日两次）单药治疗，按28天为一个治疗周期，直至疾病进展、不可接受的毒性或进行造血干细胞移植（HSCT）。

　　主要终点为完全缓解率（CR），次要终点包括客观缓解率（ORR）、缓解持续时间（DOR）和总体生存期（OS）。患者在治疗周期内进行骨髓和外周血样本的收集，以评估治疗效果及进行基因组分析，安全性数据也在所有接受至少一次奥鲁他尼布的患者中进行描述性总结。奥鲁他尼布（olutasidenib）在复发/难治性IDH1突变急性髓性白血病（AML）患者中的5年随访数据表明，其具有持久的疗效和可控的安全性，完全缓解率（CR/CRh）达到35%，中位总生存期（OS）为11.5个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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