丛状神经纤维瘤（PNF）是1型神经纤维瘤病（NF1）常见且具挑战性的表现之一，可沿神经束呈浸润性生长，导致疼痛、功能障碍、毁容，甚至恶变为恶性外周神经鞘瘤。由于PNF常与重要神经、血管或器官粘连，手术完全切除率低、复发率高，长期以来缺乏有效的药物治疗手段。近年来，MEK抑制剂司美替尼的获批上市为NF1相关PNF患者带来了突破性治疗。

　　司美替尼作为选择性MEK1/2抑制剂，通过阻断RAS-MAPK通路过度活化，抑制肿瘤细胞增殖。关键临床研究已证实其疗效：国内一项为期4年的随访研究纳入16例经司美替尼治疗的患儿，结果显示总体客观缓解率（ORR）达81.3%，所有患儿的目标PNF量平均减少42.3%，14例完成随访超42个周期的患儿PNF中位体积缩小45.6%（范围20.1%~61.2%）验证了司美替尼在中国儿童中的肿瘤缩小效果。国际多中心Ⅱ期SPRINT试验显示，接受司美替尼治疗的NF1-PNF患儿中，儿童报告的疼痛强度评分平均降低2分（即具有临床意义的改善），同时运动功能和生活质量亦明显改善，进一步验证了司美替尼在NF1-PNF患儿中缩小瘤体和改善症状的作用。

　　患者在服用司美替尼时应注意调整生活方式以预防和减少心脏的不良反应。如患者心功能出现轻度改变，可在医生指导下服用β-受体阻滞剂、血管紧张素转换酶抑制剂、他汀类药物或铁络合剂进行治疗。对射血分数较基线下降＜10%的患者，应继续司美替尼治疗，3~6周后复查超声心动图；对于射血分数较基线10%~20%的患者，应暂停司美替尼治疗，3~6周后复查，若3个月内射血分数恢复至大于正常下限，则可减量重新开始治疗；对于射血分数较基线下降＞20%、左心室射血分数≤39%或左心室收缩功能障碍级别≥3的患者，应中止司美替尼治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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