阿考米迪是一款口服转甲状腺素蛋白稳定剂，适用于成人野生型及变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者。它通过高亲和力结合TTR蛋白的甲状腺素结合位点，稳定其四聚体结构，减缓蛋白解离与错误折叠，阻断心肌淀粉样纤维沉积，从而降低患者的心血管死亡风险与心血管相关住院率，帮助延缓疾病进展。作为新一代高选择性TTR蛋白稳定剂，它从根源阻断淀粉样蛋白生成与沉积，是目前临床证实可显著降低ATTR-CM患者心血管死亡、减少心衰住院风险的核心靶向药物，填补了心肌淀粉样变性病因治疗的巨大空白，为晚期高危患者带来长期生存希望。
阿考米迪（Acoramidis）是口服小分子高选择性转甲状腺素蛋白稳定剂，拥有独特的病理靶向机制，区别于传统对症治疗药物，可直击ATTR-CM发病根源，实现病因性根治干预。人体正常TTR蛋白以稳定四聚体结构存在，当结构解离、折叠异常后，会产生不溶性淀粉样纤维，持续沉积在心脏、神经等组织，诱发多器官损伤。阿考米迪可高亲和力特异性结合TTR四聚体，模拟保护性基因突变的修复机制，强效锁定TTR蛋白的天然稳定结构，有效抑制四聚体解离、阻止蛋白错误折叠与淀粉样纤维沉积，从根源阻断心肌持续受损、延缓心功能衰退。大量临床研究证实，其蛋白稳定活性强效且持久，不仅能遏制病情进展，还可逐步改善心肌功能、逆转部分早期心肌损伤，整体疗效显著优于传统对症治疗方案，是目前ATTR-CM病因治疗的最优选择之一。
临床试验开展条件差异较大，不同药物临床试验中观察到的不良反应发生率无法直接对比，也不一定能反映真实临床使用中的不良反应发生情况。安全性数据来源于一项为期30个月固定治疗周期、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，共421例转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）受试者服用阿考米迪，给药方案为每日两次、每次712mg（2片356mg片剂）。安全性人群中，受试者中位用药时长29个月。实验室检查指标变化血肌酐升高、估算肾小球滤过率（eGFR）下降启动阿考米迪治疗后会出现血肌酐升高、eGFR下降，该变化通常在用药4周内出现并趋于稳定。停药后，血肌酐与eGFR的上述改变可恢复至基线水平。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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