IDH2基因作为AML的重要驱动因素，在约8%-19%的患者中存在突变。正常情况下，IDH2酶参与体内能量代谢的关键过程，可一旦发生R140或R172位点突变，酶的活性就会出现异常，将α-酮戊二酸大量转化为致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG在细胞内不断蓄积，会干扰造血干细胞的正常分化与成熟，促使白血病细胞疯狂增殖，让患者的病情陷入难以控制的境地。恩西地平（Enasidenib）作为首款针对IDH2突变的口服抑制剂，恩西地平（Enasidenib）于2017年8月1日获得美国FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。

　　恩西地平(Enasidenib)的卓越疗效，在多项临床试验中得到了充分验证，无论是单药治疗还是联合治疗，都展现出了令人振奋的成果。

　　（一）单药治疗：突破复发/难治性患者的治疗瓶颈在针对复发/难治性IDH2突变AML患者的关键临床试验AG221-C-001研究中，239例患者接受了恩西地平(Enasidenib)单药治疗（100mg/d）。结果显示，患者的客观缓解率（ORR）达到40.3%，完全缓解率（CR）为23%，显著优于对照组标准化疗的17.4%ORR和10%CR。中位总生存期（OS）也延长至9.3个月，而对照组仅为5.4个月（HR=0.69,P=0.005）。对于完全缓解的患者，其中位OS更是长达19.7个月，约15%的患者能够持续缓解超3年，部分患者甚至实现了功能性治愈（2-HG水平持续抑制者5年无复发生存率38%）。在老年患者群体中，恩西地平(Enasidenib)同样表现出色，≥65岁患者的OS达10.1个月，远高于对照组的4.7个月；≥75岁患者的耐受性良好，3级以上毒性发生率低于临床试验平均数据。

　　（二）联合治疗：协同增效，拓展治愈可能恩西地平(Enasidenib)在联合治疗方案中也展现出了巨大的潜力。与维奈克拉(Venetoclax)联合使用时，针对复发/难治性AML中IDH2突变患者的客观缓解率达到70%，完全缓解率更是高达57%，中位OS延长至19.7个月。与阿扎胞苷联合应用于新诊断的老年AML患者时，CR/CRh率达47%，中位OS为22个月，即使在TP53共突变患者中也显示出活性，CR率达21%。此外，恩西地平(Enasidenib)还能显著改善患者的生活质量。在研究开始前依赖红细胞和/或血小板输血的157名患者中，有34%实现了输血独立性，减少了患者频繁输血的痛苦和不便。

　　恩西地平(Enasidenib)通常以100mg片剂的形式口服，每天一次，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。这种每日一次的口服方案，极大地提高了治疗的便利性和患者的依从性。不过需要注意的是，在肝功能不全患者中，需要根据具体情况进行剂量调整。同时，在使用恩西地平（Enasidenib）的过程中，要密切关注药物的不良反应，如分化综合征、白细胞增多等，一旦出现相关症状，应及时就医处理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(idhifa/Enasidenib/LuciEna)的给药方法以及副作用和禁忌介绍

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