格拉吉布（Daurismo、glasdegib）是一种口服小分子靶向药物，通过特异性抑制异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变酶的活性，阻断2-羟基戊二酸（2-HG）的异常生成，从而逆转突变导致的表观遗传失调和细胞分化阻滞。该药物与低剂量阿糖胞苷联合使用，适用于年龄≥75岁或因合并症无法耐受强化化疗的新诊断成人急性髓系白血病（AML）患者，尤其针对携带IDH1突变的人群。
格拉吉布的推荐剂量为每日1次口服100 mg，第1至28天用药；联合阿糖胞苷，在每个28天周期的第1至10天皮下注射20 mg，每日2次（如无不可接受的毒性或疾病控制丧失）。对于无不可接受毒性的患者，至少治疗6个周期以获得临床缓解时间。格拉斯吉布可与食物同服或空腹服用。请勿掰开或压碎格拉斯吉布片剂。每天在同一时间服用。若服用格拉斯吉布后呕吐，无需补服，等待至下一次剂量时间。若漏服或未在常规时间服用，应尽快补服，且需至少在下一次剂量前12小时服用，次日恢复正常用药计划。12小时内请勿服用2剂格拉斯吉布。
在针对AML的临床研究中，格拉吉布展现出了显著的疗效。特别是在那些存在FLT3基因突变的患者中，格拉吉布的治疗效果尤为突出。FLT3突变是AML中最常见的突变之一，它会导致白血病细胞增殖过度和生存能力增强。而格拉吉布通过抑制FLT3信号通路，阻断白血病细胞的异常增殖，从而延缓疾病的进展。在临床实践中，格拉吉布通常与其他化疗药物联合使用，以提高治疗效果。研究表明，格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷治疗高危、难治性的AML患者时，能够显著降低患者的死亡风险。此外，格拉吉布还具有良好的安全性和耐受性，使得患者能够更好地耐受治疗并维持良好的生活质量。
在一项随机2期临床试验中，针对不适合进行强化化疗的高风险MDS患者，比较了格拉吉布100mg联合小剂量阿糖胞苷与低剂量阿糖胞苷的疗效和安全性。结果显示，格拉吉布组的完全缓解（CR）率显着更高（格拉吉布组为15%，低剂量阿糖胞苷组为2%）。格拉吉布组的中位生存期（OS）也更长（分别为8.3个月和4.9个月），显示了其在延长患者生存期方面的积极作用。格拉吉布作为一种口服小分子抑制剂，具有良好的耐受性，减少了患者的不适感和身体负担。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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