塞利尼索是一种口服选择性核输出蛋白1抑制剂。它通过抑制XPO1，使部分抑癌蛋白更多保留在细胞核内发挥作用，并减少促癌蛋白相关作用，从而抑制骨髓瘤细胞生长。多发性骨髓瘤是浆细胞恶性增殖形成的血液肿瘤。美国FDA于2019年7月加速批准塞利尼索，用于既往接受至少4种治疗，且对两种蛋白酶体抑制剂、两种免疫调节剂及一种抗CD38单抗难治的成人患者。因此，塞利尼索主要用于多线治疗后常用药物耐药的复发难治患者，目标是再次获得缓解并延长疾病控制时间。用药前通常不要求特定基因突变检测，但应评估体力状态、血细胞水平、肝肾功能及感染风险。

　　关键临床试验的数据为这一独特机制提供了疗效证明。在既往接受过多种治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗）的复发难治性多发性骨髓瘤患者中，塞利尼索联合低剂量地塞米松方案展示出明确的治疗效果。研究显示，该方案的总缓解率超过了四分之一，部分患者获得了非常好的部分缓解，中位缓解持续时间可观。这些数据使其成为这类深度难治患者群体中一个重要的新选择，其作用机制与现有疗法无交叉耐药性是其显著优势。管理这类作用机制开创性的药物，需要特别关注其独特的安全性模式。塞利尼索最常见的不良反应与细胞代谢及核输出功能的广泛抑制有关。主要表现为血象异常，如血小板减少和中性粒细胞减少，以及显著的胃肠道反应，如恶心、呕吐、食欲下降和体重减轻。此外，低钠血症、疲劳等也较为常见。因此，治疗启动前的支持治疗准备（如积极的止吐、补液）、治疗期间密切的血液学监测和电解质监测，以及及时有效的剂量调整或暂停给药，是保障患者安全耐受、完成治疗周期的关键。

　　STORM研究中，塞利尼索治疗的总体缓解率为26.2%。其中有严格完全缓解2例、非常好的部分缓解6例、部分缓解24例。对于三重难治且既往接受多线治疗的人群，这一结果具有临床参考价值。获得缓解患者的中位缓解持续时间为4.4个月。全体患者的中位无进展生存期为3.7个月，中位总生存期为8.6个月。这些数据反映的是研究总体结果，不能直接预测某位患者能够获得的具体疗效。总体而言，塞利尼索为既往接受过至少四种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供了一种高效、创新的治疗选择，在延长生存期和提高生活质量方面具有重要意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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