基底细胞癌是临床最为常见的皮肤恶性肿瘤，多数病例生长缓慢，转移风险较低。但局部晚期基底细胞癌（肿瘤体积较大、部位特殊难以完整切除，切除可造成严重组织缺损，或肿瘤已侵犯骨骼、肌肉、神经等深部组织）以及转移性基底细胞癌，常规手术、放疗等局部治疗手段疗效有限，既往可用的全身治疗方案较少。维莫德吉（Vismodegib，商品名Erivedge）的开发，用于满足该类患者的临床治疗需求。

　　维莫德吉靶向刺猬（Hedgehog，Hh）信号通路。该通路在胚胎阶段参与细胞分化、器官与肢体发育调控；在成年人体内该通路一般处于静息状态，而在基底细胞癌中，Hh通路异常激活是驱动肿瘤增殖的重要因素。维莫德吉属于SMO拮抗剂，可直接结合SMO蛋白并抑制其活化，阻断下游Hh信号通路。通过抑制异常激活的通路，可减少肿瘤细胞增殖、诱导部分肿瘤细胞凋亡，实现肿瘤缩小或疾病稳定，使部分患者获得临床获益。本品适用于成人局部晚期基底细胞癌或转移性基底细胞癌，剂型为口服胶囊，每日服用一次。

　　由于该药物调控胚胎发育相关通路，存在明确致畸风险。临床使用需加以管控，育龄女性在治疗期间以及停药后一段时期内需采取高效避孕手段，孕妇禁止使用。治疗需由具备皮肤肿瘤诊疗经验的专科医师评估后开展。常见不良反应包含肌肉痉挛、脱发、味觉异常、体重下降、乏力、恶心、腹泻，部分患者可出现肌肉骨骼疼痛。因存在胚胎-胎儿毒性，育龄男女用药前后需规范开展妊娠相关评估，并全程落实有效的避孕措施。

　　维莫德吉的上市，补充了局部晚期或转移性基底细胞癌的全身治疗方案，是该适应症领域获批的靶向药物。该药的临床应用，印证胚胎发育相关基础研究向肿瘤治疗转化的可行性；同时提示，针对发育信号通路的药物研发，需要重点关注安全风险，特别是生殖毒性。后续针对Hh通路以及其他发育相关通路的持续研究，有望发现更多潜在靶点，助力安全性与疗效进一步优化的抗肿瘤药物研发。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维莫德吉(Erivedge/Vismodegib)为基底细胞癌患者点亮了新的希望之光!

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