急性髓系白血病（AML）的预后常受基因突变影响，其中FLT3突变（如ITD和TKD）是导致疾病进展和耐药的关键因素。吉瑞替尼（Gilteritinib）作为特异性FLT3抑制剂，通过精准干预突变信号传导，为携带该突变的患者带来了突破性治疗进展。

　　吉瑞替尼的分子设计针对FLT3突变蛋白的异常激活。FLT3突变通过持续激活下游信号通路（如PI3K/AKT、STAT5），驱动白血病细胞无限增殖和存活。吉瑞替尼通过不可逆结合FLT3的ATP结合位点，抑制其酪氨酸激酶活性，阻断信号传导，促使白血病细胞凋亡。其高选择性避免了非特异性抑制，降低系统性毒性。

　　吉瑞替尼主要适用于：经基因检测确认携带FLT3突变（ITD或TKD）的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。推荐剂量每日一次120毫克口服，连续服用，可空腹或随餐服用，需完整吞服药片。

　　需特别关注：用药前必须通过权威实验室（如ARMS-PCR或NGS）确认FLT3突变；治疗期间需定期监测心电图（警惕QTc延长）、肝功能及血液学参数；妊娠禁用，因其可能影响胎儿发育；避免与葡萄柚汁同服，因其可能影响药物代谢。

　　某50岁FLT3-TKD突变AML患者，经化疗及造血干细胞移植后复发，病情快速进展。改用吉瑞替尼治疗4个月后，骨髓象显示完全缓解，生活质量显著改善，后续维持治疗14个月，疾病保持稳定。治疗期间通过剂量调整（因严重疲劳降至80毫克）和对症支持，患者顺利完成治疗。该案例展现了吉瑞替尼在挽救性治疗中的挽救性作用。

　　吉瑞替尼通过精准靶向FLT3突变，为传统治疗无效的急性髓系白血病患者提供了高效、耐受性良好的治疗选择。其破解突变驱动的肿瘤生长、延长生存期的优势，显著改变了FLT3突变患者的治疗范式。随着更多医保覆盖和联合疗法的推进，吉瑞替尼有望成为FLT3突变AML治疗的重要基石，推动血液肿瘤治疗向精准化、个体化方向深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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