肝内胆管癌（iCCA）的治疗长期面临疗效瓶颈，福巴替尼（Futibatinib）作为首款靶向FGFR2基因融合的口服药物，为携带该突变的患者带来了突破性治疗进展。通过精准抑制致癌信号通路，福巴替尼显著改善了传统治疗无效的患者的生存前景。

　　福巴替尼的核心机制在于高选择性抑制FGFR2突变蛋白的酪氨酸激酶活性。FGFR2基因融合通过异常激活受体，持续传递增殖信号，驱动肿瘤生长。福巴替尼通过不可逆结合FGFR1-4的ATP结合位点，阻断其磷酸化及下游信号传导（如PI3K/AKT、MAPK），从而抑制肿瘤细胞增殖和存活。其精准靶向避免了非特异性抑制，降低系统性毒性。

　　福巴替尼主要适用于：经基因检测确认携带FGFR2基因融合或其他重排的不可切除、局部晚期或转移性肝内胆管癌成人患者。推荐剂量每日一次口服20毫克，需整片吞服，避免破碎，可空腹或随餐服用。

　　特别注意事项：用药前必须通过验证的基因检测（如NGS测序或FISH）确认FGFR2异常；治疗期间需监测视网膜病变（如RPED，需每2个月眼科检查）、高磷血症（需定期血检）及常见副作用（如肌肉痛、食欲下降）；妊娠及哺乳期禁用，因其存在胚胎毒性；避免与强CYP3A抑制剂（如伊曲康唑）或葡萄柚汁同服，可能影响药效。

　　关键临床试验（如FOENIX-CCA2研究）显示，福巴替尼在FGFR2融合iCCA患者中，ORR 42%，DCR 68%，mPFS 9个月，mOS 21个月，显著延长生存期。安全性方面，常见副作用包括视网膜病变（9%）、高磷血症（88%）、指甲毒性（47%），严重副作用（如肝毒性、间质性肺病）发生率约12%，通过剂量调整（如暂停用药或降至16毫克）和对症处理可控制。

　　福巴替尼通过精准靶向FGFR2融合，为胆管癌患者提供了高效、耐受性良好的治疗选择。其突破性机制、显著疗效及便捷用药方式，显著改变了FGFR突变肿瘤的治疗范式。随着更多医保覆盖和基因检测的普及，福巴替尼有望惠及更多患者，推动肿瘤治疗向“精准医学”时代深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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