塞普替尼（Selpercatinib）作为首款高选择性RET抑制剂，为携带RET基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌患者带来了突破性治疗进展。通过精准抑制RET信号传导，塞普替尼显著改善了传统治疗无效的患者的生存前景。

　　塞普替尼的分子设计针对RET基因突变蛋白的异常激活。RET融合（如KIF5B-RET、CCDC6-RET）或点突变导致受体持续激活，驱动肿瘤增殖。塞普替尼通过共价结合RET的激酶结构域，阻断其磷酸化及下游信号传导（如ERK、STAT3），从而抑制肿瘤细胞生长和存活。其高选择性避免了非特异性抑制，降低系统性毒性。

　　塞普替尼主要适用于：经基因检测确认的RET融合阳性NSCLC成人患者，以及需要系统性治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，及放射性碘难治的RET融合阳性甲状腺癌。推荐剂量基于体重：低于50kg每日两次口服120mg，50kg及以上每日两次160mg，需整粒吞服，避免破碎，可空腹或随餐服用。

　　需特别关注：用药前必须通过权威实验室（如NGS测序）确认RET突变；治疗期间需监测肝功能（如每月检查ALT/AST）、血压（警惕高血压）、常见副作用（如恶心、疲劳）；妊娠禁用，因其存在胚胎毒性；避免与强CYP3A抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）同服，可能影响药效。

　　某60岁甲状腺癌患者，携带NCOA4-RET融合，经手术及放射性碘治疗后进展。接受塞普替尼治疗3个月后，肿瘤缩小72%，症状消失，评估为部分缓解（PR），PFS维持24个月。治疗期间通过动态血压监测和轻度腹泻管理，患者耐受性良好，恢复工作能力。

　　塞普替尼通过精准靶向RET突变，为难治性肺癌和甲状腺癌患者提供了突破性治疗选择。其显著疗效、可控安全性及口服便利性，显著改变了RET突变肿瘤的治疗格局。随着更多联合疗法的研究和仿制药的普及，塞普替尼有望成为精准医学时代的重要基石，推动癌症治疗向个体化方向深入发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 塞普替尼 https://www.kangbixing.com/drug/srptn/