肝小静脉闭塞病（VOD）作为造血干细胞移植（HSCT）后的严重并发症，常威胁患者生命。去纤苷钠（Defitelio/Defibrotide）凭借其独特的血管内皮保护机制，成为目前唯一被证实有效治疗VOD的药物，为患者提供了关键生存保障，显著改善预后。

　　治疗原理

　　去纤苷钠的核心机制在于保护血管内皮、促进纤溶与抗血栓作用。其本质为单链脱氧寡核苷酸钠盐混合物，可通过增强内皮细胞抗损伤能力，抑制微血栓形成，促进已形成的血栓溶解，并减轻局部炎症反应。这种多效合一的作用不仅缓解了VOD导致的肝静脉阻塞，还能改善肾与肺功能，从而系统性逆转器官损伤，降低病死率。

　　适应症与临床数据

　　适应症明确：去纤苷钠专用于HSCT后伴有肾或肺功能失调的成人及儿童VOD患者。全球3项关键临床试验显示，其治疗严重肝脏VOD的生存率提升至60%-70%，而传统支持治疗仅为30%-40%。特别是针对移植后高风险患者，去纤苷钠可将死亡率降低50%，中位生存时间延长至28天以上。其疗效在儿童患者中同样显著，成为跨年龄层的治疗突破。

　　用药指南与注意事项

　　推荐剂量为6.25mg/kg每6小时静脉输注，持续2小时，疗程至少21天，必要时可延长至60天。用药前需稀释，严禁与其他静脉药物共用同一管线。需警惕出血风险：活动性出血患者禁用，治疗期间密切监测血压、凝血指标及出血症状。若发生严重出血，需立即停药并给予支持治疗。禁忌症包括对药物成分过敏，且避免与全身抗凝剂或纤溶药物联用，以防加重出血。特殊人群如老年人或透析患者需谨慎评估耐受性。

　　市场行情与药物对比

　　去纤苷钠市场价格较高。尽管费用昂贵，但作为目前唯一获FDA批准治疗VOD的药物，其临床价值无可替代。对比传统支持疗法（如利尿、抗凝），去纤苷钠的生存率提升超30%，且在预防器官衰竭方面表现优异。虽然部分国家存在仿制药，但原研药疗效与安全性数据更为成熟。

　　真实案例

　　某30岁急性白血病患者接受HSCT后突发VOD，出现腹水、肝肿大及严重黄疸。经去纤苷钠治疗21天后，症状逐步缓解，肝功能指标恢复正常，腹水消退，最终顺利出院。随访3个月未复发，验证了药物对急性期VOD的卓越疗效，避免了移植失败风险。

　　去纤苷钠通过多机制干预，为HSCT后VOD患者提供了唯一有效的治疗选择，显著降低了并发症致死率。尽管价格较高，但其临床必要性无法替代。随着药物可及性提升与精准使用策略优化，其有望进一步改善移植患者的整体预后，成为血液病治疗体系中的重要保障。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤维钠/去纤苷钠(Defitelio/Defibrotide)是一种治疗特定血液疾病的重要药物

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