他泽司他（Tazemetostat）作为首个获批的EZH2抑制剂，通过精准干预表观遗传调控机制，为复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和上皮样肉瘤（ES）患者提供了创新治疗选择。其独特的作用机制、明确的基因驱动治疗策略及可控的安全性，使其在实体瘤和血液肿瘤领域展现重要临床价值。

　　他泽司他适应症包括：1）16岁及以上无法完全切除的局部晚期或转移性ES患者；2）复发或难治性FL成人患者，EZH2突变阳性且至少接受过2线治疗。推荐剂量为每日两次口服800毫克，整片吞服，可与食物同服。需注意：用药前必须通过FDA批准的基因检测确认EZH2突变状态；治疗期间每2-3个月复查影像学和血液学指标，若出现严重骨髓抑制或继发性肿瘤，需暂停或减量。

　　他泽司他常见副作用包括疲劳、恶心、食欲下降、贫血，多数为轻至中度，可通过对症处理缓解。严重风险包括：1）继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤、急性髓系白血病），需长期监测；2）胚胎-胎儿毒性，妊娠禁用，建议女性用药期间及停药后1个月避孕；3）肝肾功能不全者需调整剂量，避免与强CYP3A抑制剂同服；4）治疗期间避免接种活疫苗。

　　某58岁ES患者，肿瘤转移至肺部和骨骼，手术及化疗无效后接受他泽司他治疗，4周期后肿瘤缩小40%，疼痛显著缓解，后续维持治疗22个月，疾病稳定无进展。另一例FL患者，EZH2突变阳性且对BTK抑制剂耐药，他泽司他治疗6个月后达到部分缓解，生活质量改善，生存期延长超3年。

　　他泽司他通过靶向EZH2蛋白，为ES和FL的难治性患者提供了精准治疗策略，其基因驱动模式避免了无效治疗，显著改善预后。随着更多肿瘤类型的EZH2研究及仿制药普及，他泽司他或成为实体瘤和血液肿瘤治疗中的重要基石，推动精准医疗的进一步发展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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