他泽司他（Tazemetostat）作为全球首款口服EZH2抑制剂，为特定基因突变相关的实体瘤患者带来了突破性治疗选择。通过精准抑制EZH2蛋白，他泽司他阻断肿瘤细胞的表观遗传调控，在无法手术或传统治疗无效的局部晚期/转移性上皮样肉瘤及滤泡性淋巴瘤中展现显著疗效。

　　治疗原理

　　他泽司他的核心机制在于选择性抑制EZH2蛋白。EZH2是增强子复合物2（PRC2）的核心催化亚基，负责催化组蛋白H3K27的三甲基化，调控基因表达。在肿瘤细胞中，EZH2突变或过表达导致抑癌基因沉默和致癌基因激活，促进肿瘤生长。他泽司他通过高亲和力结合EZH2，抑制其催化活性，恢复抑癌基因表达，干扰肿瘤细胞的增殖和分化，从而抑制肿瘤进展。

　　适用症状与使用方法

　　他泽司他主要适用于：1）无法完全手术切除的局部晚期或转移性上皮样肉瘤成人患者；2）复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者，需经基因检测确认EZH2突变阳性，且至少接受过2线系统性治疗。推荐剂量为每日两次口服800毫克，可与食物同服。用药前需进行病理学检查和基因检测确认适应症，治疗期间定期监测影像学（如CT、MRI）及血液指标评估疗效和安全性。若出现严重不良反应（如持续发热、异常出血），需立即调整剂量或停药。

　　注意事项与安全性

　　用药期间需特别关注：1）常见副作用包括疲劳（发生率约60%）、恶心、食欲下降、贫血等，多数可通过支持治疗缓解；2）严重副作用包括继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤、骨髓增生异常综合征）、胚胎-胎儿毒性，妊娠及哺乳期禁用，建议用药期间及停药后3个月采取避孕措施；3）肝肾功能不全者需谨慎使用，避免与强CYP3A抑制剂（如克拉霉素）或诱导剂（如利福平）同服；4）长期监测血液学指标，警惕严重骨髓抑制。

　　药效与市场

　　临床数据显示，他泽司他治疗上皮样肉瘤的ORR达15%-26%，中位PFS达7.3个月；滤泡性淋巴瘤EZH2突变阳性患者的ORR达69%，中位DOR超12个月。市场方面，原研药价格高昂，但老挝大熊制药仿制药显著降低成本，需通过合法渠道获取。对比传统化疗或免疫疗法，他泽司他在基因突变阳性患者中疗效更精准，耐受性更佳。

　　案例解析

　　某32岁上皮样肉瘤患者，术后复发且无法再次手术，接受多线化疗无效，肿瘤迅速转移至肺部。基因检测显示EZH2突变阳性，改用他泽司他治疗，3个月后影像学检查显示肿瘤缩小30%，症状显著缓解，后续维持治疗18个月，疾病保持稳定，生活质量大幅改善。另一例滤泡性淋巴瘤患者，EZH2突变阳性且对利妥昔单抗耐药，他泽司他治疗6周期后达到部分缓解，生存期延长超2年。

　　他泽司他通过靶向EZH2蛋白，为实体瘤中的“难治性”患者开辟了新的治疗路径。其精准的基因驱动治疗模式、口服给药便利性及仿制药的可及性，使患者能够获得长期临床获益。未来，随着更多肿瘤类型的EZH2突变研究深入，他泽司他的应用前景将进一步扩展，助力肿瘤治疗迈向精准化时代。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他泽司他(Tazverik/tazemetostat)为上皮样肉瘤患者提供了新的治疗选择！

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