在神经退行性疾病的领域中，肌萎缩侧索硬化症（ALS），也就是人们常说的“渐冻症”，因其高致死率与难以治愈的特性，始终是医学研究的重点攻坚方向。ALBRIOZA作为一款针对渐冻症治疗的药物，为众多患者带来了新的曙光。

　　渐冻症患者的运动神经元细胞在大脑、脑干与脊髓中受到损害，致使肌肉逐步无力，直至瘫痪，进而影响说话、吞咽和呼吸等基本功能。ALBRIOZA的治疗原理正是围绕这一病理展开，它是苯丁酸钠与牛磺酸二醇的复方制剂。其中，苯丁酸钠作为小分子伴侣，能减少未折叠蛋白反应，避免细胞因该反应走向死亡；牛磺酸二醇则是Bax抑制剂，可改善细胞内线粒体和内质网的健康状况，减少神经元死亡与功能障碍。

　　就适用症状而言，ALBRIOZA适用于渐冻症患者。这类患者通常会出现四肢和躯干肌肉进行性加重的无力与萎缩，运动功能逐渐丧失。一般疾病进展迅速，半数以上患者确诊后平均生存时间仅3-5年，最终多因呼吸肌无力引发呼吸衰竭而离世。

　　在使用方法上，服药组每次需服用3克苯丁酸钠与1克牛磺酸二醇。最初三周，每天服用一次，三周过后，调整为每天两次。

　　当然，使用ALBRIOZA也有诸多注意事项。对其成分过敏者严禁使用；孕妇及哺乳期妇女，由于药物安全性未得到充分验证，同样禁用；严重肝肾功能不全的患者也不适合使用此药。在用药过程中，可能会出现腹泻、腹痛、恶心、上呼吸道感染和胃肠道不适等不良反应。一旦出现严重不良反应，如呼吸困难、皮疹等，应立刻停药并及时就医。

　　在临床应用效果方面，在一项针对137名ALS患者开展的为期六个月的CENTAUR试验中，以ALS功能评定量表总分的下降率为主要研究终点，结果显示，接受ALBRIOZA治疗的患者平均得分比对照组高出2.32分，下降速度减缓了25.3%，差异具有统计学意义。从长期随访研究来看，大约3年左右的时间里，ALBRIOZA仍能展现出一定的生存益处，与安慰剂相比，可将死亡风险降低约44%。

　　ALBRIOZA为渐冻症患者提供了新的治疗选择，尽管它并非治愈方案，但能在一定程度上延缓病情发展，提升患者生活质量，为患者争取更多有质量的生存时间。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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