贫血作为多种疾病的并发症，常需长期管理以维持患者生存。罗特西普（Reblozyl/Luspatercept）的问世，通过靶向干预红细胞生成的关键信号，为β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）患者的贫血治疗带来了革命性突破。

　　罗特西普的作用机制聚焦于TGF-β超家族信号通路的调控。在β地中海贫血和MDS中，TGF-β信号过度激活，抑制晚期红细胞的成熟，导致无效造血和贫血。药物通过特异性结合ActRIIB受体，阻断Smad2/3磷酸化，解除对红细胞前体的抑制，促进其向成熟红细胞转化。这一机制不仅提升血红蛋白生成，还减少无效红细胞破坏，从而降低输血需求。其独特之处在于不依赖EPO通路，拓宽了治疗适用范围。

　　罗特西普适应症明确为：①需要定期输注红细胞的β地中海贫血成人患者；②输血依赖性MDS患者（红细胞输注≤15单位/24周）。用药采用皮下注射，剂量基于体重计算（每3周一次），需个体化调整。首次用药需在医疗监护下进行，监测急性反应如高血压或过敏反应。治疗期间需定期评估Hb水平，目标维持9-11g/dL，避免过高或过低导致的风险。注射时需确保药液完全复溶，避免与其他药物混合，复溶后溶液室温可保存8小时，冷藏可保存24小时。

　　禁忌症包括对本品过敏及严重肝损伤。常见副作用包括高血压（需定期监测血压）、乏力、关节痛、头痛等。特殊风险包括胎儿毒性（建议妊娠女性禁用并避孕3个月）、免疫原性（监测过敏反应）和生育能力影响。老年患者需评估肝肾功能，若出现严重副作用（如高血压危象或严重过敏反应），需立即停药并给予医疗干预。药物相互作用方面，避免与强效CYP抑制剂同服，以防血药浓度升高。

　　罗特西普通过靶向TGF-β信号通路，为贫血患者提供了机制创新的治疗选择，显著改善输血依赖患者的生存质量和预后。尽管面临价格与安全性挑战，但其临床效益已推动贫血治疗向精准化、个体化方向发展。未来，随着更多适应症的扩展和可及性策略的优化，这一药物将惠及更多患者，重塑贫血管理的临床实践标准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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