血小板减少症作为血液疾病领域的常见难题,严重威胁患者健康。轻微磕碰便出血不止、鼻出血久难止住、牙龈出血不易缓解,这些都可能是血小板减少症的表现。长期血小板减少,还会让患者身体虚弱,容易感染,甚至因重要脏器出血危及生命。卢曲泊帕作为血小板生成素受体激动剂,在血小板减少症治疗中意义重大。
人体血小板生成受血小板生成素(TPO)调控。TPO与骨髓巨核细胞表面的血小板生成素受体(TPO-R)结合,启动信号传导,促进巨核细胞增殖、分化与成熟,产生血小板。卢曲泊帕能与TPO-R跨膜区域精准结合,激活JAK-STAT、PI3K-AKT和RAS-RAF-MEK-ERK等信号通路,加速巨核细胞增殖,促使其成熟并释放更多血小板进入血液,提升患者血小板数量。与内源性TPO作用机制不同,卢曲泊帕不会竞争结合TPO-R,且理论上能与内源性TPO协同,更高效促进血小板生成。
慢性肝病患者因肝脏功能受损,TPO合成减少,同时脾功能亢进致血小板破坏增加,常面临血小板减少问题。这使他们在进行肝活检、胃镜下治疗、外科手术等侵入性检查或手术时,出血风险大增。卢曲泊帕获批用于治疗慢性肝病患者的血小板减少症,能提升血小板计数,降低侵入性操作时的出血风险,保障医疗操作顺利进行。
除慢性肝病相关血小板减少症外,卢曲泊帕在免疫性血小板减少症(ITP)和肿瘤化疗所致血小板减少症治疗方面也在研究探索。ITP患者免疫系统攻击自身血小板致计数降低,部分传统治疗效果不佳的患者,卢曲泊帕或可提升血小板计数,改善出血症状。肿瘤化疗药物抑制骨髓造血功能,导致血小板生成减少,卢曲泊帕有望帮助化疗患者维持血小板计数在安全水平,减少化疗延迟或中断,提高化疗依从性和疗效。
卢曲泊帕为血小板减少症治疗带来希望,尤其是慢性肝病相关血小板减少症患者。随着研究深入,它有望在更多类型血小板减少症治疗中发挥更大作用。患者和医疗工作者深入了解其作用机制、适用病症、临床试验结果、用法用量及使用注意事项,能更好应用该药,保障治疗效果,降低不良反应风险,为血小板减少症患者改善生活质量。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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