进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者长期面临胆汁淤积导致的多系统损害，其中顽固性瘙痒和肝功能恶化是主要挑战。传统治疗手段或效果有限，或需依赖侵入性手术，患者迫切需要更安全、有效的药物选择。奥维昔巴特（Odevixibat）的问世，凭借其独特的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制机制，为PFIC治疗带来了里程碑式的突破。
PFIC的根本问题在于胆汁酸转运蛋白（如ATP8B1、BSEP、MDR3等）的基因突变，导致胆汁酸无法正常排出，反流入血引发瘙痒、肝损伤。奥维昔巴特通过选择性抑制回肠中的IBAT，阻断胆汁酸的肠肝循环再吸收，迫使胆汁酸经粪便排泄，从而降低血清和肝脏中的胆汁酸浓度。这一精准调控机制不仅直接缓解瘙痒，还能减轻胆汁酸对肝细胞的毒性，延缓肝纤维化进程，为患者争取更多治疗时间。
奥维昔巴特适用于6个月及以上的PFIC患者，无论亚型。用药需从低剂量（40微克/公斤）逐步递增，最大剂量不超过每日6毫克，随餐服用以确保吸收。特别需注意，若患者携带导致BSEP完全缺失的ABCB11基因突变，药物可能无效，因此建议在用药前进行基因检测。治疗期间需定期监测肝功能、脂溶性维生素水平及生长发育指标，必要时调整剂量或补充营养素。
奥维昔巴特通过靶向胆汁酸代谢的关键环节，为PFIC患者提供了高效、安全的治疗方案，改变了这一罕见疾病的预后轨迹。其不仅缓解了困扰患者的核心症状，更通过非侵入性治疗避免了手术风险，为患者争取了更长的自然病程和更好的生活质量。这一创新药物的普及，标志着PFIC治疗从被动应对转向主动干预，为医学界攻克罕见病提供了新的范式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
