阵发性睡眠性血红蛋白尿症是一种罕见的获得性造血干细胞克隆性疾病，其核心病理机制在于PIG-A基因突变导致红细胞表面缺乏糖基磷脂酰肌醇锚定蛋白，使红细胞对补体系统异常敏感，从而引发慢性血管内溶血。舒立瑞作为一种人源化单克隆抗体，精准靶向补体系统C5成分，通过与C5结合阻断其裂解为C5a和C5b，从而抑制膜攻击复合物（MAC）的形成，有效防止红细胞破裂。这一机制从根本上控制了溶血的核心环节，显著减少输血需求和血栓事件发生率。临床研究数据显示，使用舒立瑞治疗的患者中，约70%在12周内实现溶血控制，乳酸脱氢酶（LDH）水平下降超过50%，输血独立率达30%-40%。

　　舒立瑞适用于确诊为阵发性睡眠性血红蛋白尿症且存在明显溶血或血栓风险的患者，尤其适用于传统治疗无效或不耐受者。治疗需在专业血液科医生指导下进行，采用静脉输注方式，初始阶段每周一次，连续4周，随后每两周一次维持治疗。输注速度需缓慢，首次输注时间通常不少于30分钟，后续可根据耐受情况调整。由于舒立瑞抑制补体活性，患者感染风险增加，特别是脑膜炎奈瑟菌感染，因此在治疗前至少两周必须完成脑膜炎球菌疫苗接种，并在治疗期间警惕发热、头痛等感染征象。一名32岁男性患者因反复血红蛋白尿、乏力和血栓事件就诊，骨髓检测确认PNH克隆占85%，未治疗前每年需输血6-8次。使用舒立瑞后3个月，血红蛋白稳定在110g/L以上，LDH降至正常范围，未再输血，生活质量显著改善。

　　与其他支持治疗如输血、抗凝或雄激素相比，舒立瑞直接作用于疾病根本机制，而非仅缓解症状。传统治疗无法阻止克隆扩增或溶血进程，而舒立瑞可长期稳定病情。与新兴的补体抑制剂相比，舒立瑞具有更长的临床应用历史和更广泛的循证支持，其疗效在多项大型研究中得到验证。常见副作用包括头痛、恶心、上呼吸道感染和注射部位反应，多数为轻度。需注意的是，治疗期间应避免与其他免疫抑制剂联用，以免进一步增加感染风险。患者应定期监测血常规、LDH、网织红细胞计数及肾功能，评估疗效与安全性。

　　舒立瑞的出现极大改变了阵发性睡眠性血红蛋白尿症的治疗格局，使这一曾高度致残致死的疾病转变为可控的慢性病。尽管治疗成本较高，但其在减少并发症、提高生存质量方面的价值不可估量。患者需建立长期管理计划，包括感染预防、疫苗接种和心理支持。随着对补体系统认识的深入，舒立瑞的应用也在向其他补体介导疾病拓展。它不仅是一种药物，更代表了精准医学在罕见病领域的成功实践，为患者带来了真正的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗/舒立瑞(SOLIRIS)睡眠性血红蛋白尿症患者的安全性如何？

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