RET基因是调控细胞生长分化的“精密开关”，一旦发生融合或突变，这个“开关”便会失控，驱动肿瘤细胞不受限制地增殖——这在非小细胞肺癌、甲状腺癌等癌症中尤为常见。过去，这类患者的治疗长期困于“无药可用”的困境：RET融合的非小细胞肺癌患者接受化疗，客观缓解率仅约20%，且常伴随脱发、骨髓抑制等严重副作用；RET突变的甲状腺癌患者术后复发，手术或放射性碘治疗效果有限，病情进展快。普吉华（普拉替尼）的出现，为这些患者找到了针对肿瘤驱动基因的精准突破口。

　　普拉替尼核心原理是“锁死”失控的RET激酶：RET变异会让激酶持续激活，下游RAS-MAPK、PI3K-AKT等通路疯狂传导生长信号，普吉华作为高度选择性RET激酶抑制剂，能精准嵌入RET的ATP结合口袋，彻底抑制其活性，切断肿瘤细胞的“能量供给”。这种精准性让它只针对RET变异细胞，不伤害正常细胞，避免了传统化疗的“无差别杀伤”。

　　适用症状覆盖RET变异的多种癌症：RET融合的非小细胞肺癌、RET突变的甲状腺乳头状癌/髓样癌，甚至结直肠癌中的RET变异。关键临床试验显示，RET融合非小细胞肺癌患者用普吉华，客观缓解率（肿瘤缩小≥30%）达64%，中位无进展生存期10.8个月——比化疗的4-5个月翻了一倍；RET突变甲状腺髓样癌患者，缓解率60%，中位无进展生存期13.8个月，显著延长生存。

　　使用方法上，普拉替尼为口服制剂，体重≥50公斤者每日两次160毫克，体重<50公斤者每日两次120毫克。需注意监测血压（约20%患者会出现高血压）和甲状腺功能（部分患者甲状腺激素水平异常），通过降压药或甲状腺药物可轻松控制。与传统化疗相比，其副作用更轻：3级以上不良反应发生率仅15%，主要是轻度腹泻或皮疹，无需中断治疗。

　　实际案例中，一名50岁女性RET融合非小细胞肺癌患者，术后1年复发，化疗两个周期后肺部病灶增大，咳嗽加剧到无法入睡。基因检测确认CCDC6-RET融合，换用普吉华两周后，咳嗽明显缓解，四周后CT显示病灶缩小30%，肿瘤标志物CEA从15ng/mL降至5ng/mL。她仅轻度血压升高，用氨氯地平控制后，能正常接送孩子上学，生活质量大幅提升。

　　对RET变异癌症患者，普拉替尼不仅是“续命药”，更是打破治疗僵局的“钥匙”。它让传统治疗无效的患者重新看到希望，更以精准性减少了不必要的痛苦。随着基因检测普及，越来越多患者能匹配这一疗法，其价值正随实际案例积累不断被验证，成为RET变异癌症治疗的“基石”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普吉华/普拉替尼(GAVRETO)在治疗晚期甲状腺癌患者中展现出的功效

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