免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病,患者因免疫系统错误攻击血小板,导致外周血血小板计数降低,常出现皮肤瘀斑、鼻出血甚至内脏出血风险。传统治疗以糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除为主,但约30%患者对激素反应不佳,脾切除后仍有10%-20%复发,且长期激素治疗易引发骨质疏松、糖尿病等副作用。艾曲泊帕的出现,为这类“难治性ITP”患者找到了精准刺激血小板生成的新路径。
瑞弗兰治疗原理紧扣血小板减少的核心机制——ITP患者体内血小板生成素(TPO)水平正常或升高,但因免疫攻击导致巨核细胞(血小板前体细胞)功能障碍,无法有效生成血小板。艾曲泊帕作为TPO受体激动剂,能特异性结合巨核细胞表面的TPO受体c-Mpl,激活下游JAK-STAT信号通路,促进巨核细胞增殖、分化及血小板释放。这种“定向激活”机制绕过了自身免疫攻击,直接提升血小板生成效率,与激素或免疫抑制剂的“抑制免疫”路径形成互补。
适用症状上,瑞弗兰主要用于对糖皮质激素、免疫球蛋白等一线治疗反应不佳或复发的ITP患者,以及不适合脾切除的慢性ITP成人患者。关键临床试验显示,这类患者接受艾曲泊帕治疗,中位血小板计数从基线的10×10⁹/L提升至50×10⁹/L以上(血小板计数≥50×10⁹/L被视为安全阈值),客观缓解率(血小板≥50×10⁹/L且无出血)达60%,其中20%患者达到完全缓解(血小板≥100×10⁹/L)。
使用方法上,瑞弗兰为口服制剂,推荐起始剂量每日一次50毫克(空腹或随餐均可),治疗4周后评估疗效。若血小板未达目标,可递增至75毫克每日一次。需注意监测肝功能——约5%患者会出现转氨酶轻度升高,通过定期检查可早期发现;血栓风险虽低(<1%),但合并心脑血管疾病者需谨慎。与激素相比,其副作用更轻:无骨质疏松、血糖异常等长期风险,患者无需严格限盐或调整饮食。
实际案例中,一名45岁女性ITP患者,确诊5年,先后使用泼尼松、丙种球蛋白治疗,血小板始终波动在10-20×10⁹/L,反复出现牙龈出血。换用艾曲泊帕50毫克每日一次,4周后血小板升至65×10⁹/L,出血症状消失;8周时调整至75毫克,血小板稳定在80-100×10⁹/L,已能正常参加工作和家务。她表示:“以前不敢抱孩子,现在敢陪他跑跳了。”
对难治性ITP患者,瑞弗兰不仅是“激素替代”,更是通过直接刺激血小板生成,重建免疫稳态的关键选择。随着基因检测和精准治疗发展,其与免疫抑制剂或抗CD20单抗的联合方案,正为更多患者提供个体化治疗可能,成为ITP全程管理的重要一环。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:艾曲泊帕/瑞弗兰(REVOLADE)在重型再生障碍性贫血治疗中展现出了显著的疗效
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