在多种罕见血液系统疾病中，补体系统的异常激活扮演着关键角色，而舒立瑞作为首个获批的C5补体抑制剂，为这类疾病提供了革命性的治疗手段。其作用机制在于特异性结合C5蛋白，阻止其转化为活性片段，从而中断补体终末通路的级联反应。这一干预有效保护了红细胞、血小板等靶细胞免受膜攻击复合物的破坏，在阵发性睡眠性血红蛋白尿症、非典型溶血尿毒综合征等疾病中发挥核心作用。在非典型溶血尿毒综合征患者中，舒立瑞可使肾功能稳定或改善的比例达到60%以上，显著降低透析需求和肾移植风险。

　　舒立瑞适用于确诊为补体介导的溶血性疾病的患者，需通过流式细胞术检测CD55和CD59缺失率，并结合临床表现和实验室指标综合判断。治疗方案为静脉输注，起始剂量每周一次，连续4-6周，之后进入维持阶段，每两周一次。输注过程中需密切观察是否出现过敏反应或感染征象，尤其是脑膜炎球菌感染，虽罕见但可能危及生命。因此，所有患者在治疗前必须完成疫苗接种，并在治疗期间保持高度警惕。一名18岁女性患者因急性肾功能衰竭、微血管病性溶血性贫血和血小板减少入院，确诊为非典型溶血尿毒综合征，未治疗时肌酐达500μmol/L。启用舒立瑞后2个月，血小板回升至正常，溶血指标缓解，肾功能部分恢复，避免了透析。

　　相较于血浆置换等传统疗法，舒立瑞无需频繁操作，疗效更持久且可预测。血浆置换虽能暂时清除异常补体成分，但无法阻止其再生，而舒立瑞提供持续抑制。与其他免疫调节药物如利妥昔单抗相比，舒立瑞作用机制更精准，不引起广泛的免疫抑制，因此机会感染风险相对较低。其常见不良反应包括头痛、疲劳、鼻咽炎和轻度感染，通常可耐受。治疗期间应避免接种活疫苗，以防发生播散性感染。患者需建立个体化随访计划，定期评估溶血指标、肾功能和感染风险。

　　舒立瑞不仅改善了患者的生理状态，也极大减轻了长期医疗负担和心理压力。它使许多原本需依赖输血或透析的患者回归正常生活，重返学习与工作。尽管治疗需长期坚持，但其安全性在多年临床应用中得到验证。未来，随着生物标志物的优化和治疗时机的前移，舒立瑞的应用将更加精准。它不仅是医学进步的象征，更是对罕见病患者尊严与希望的有力回应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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