遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种由TTR基因突变引起的罕见进行性神经和心脏疾病，患者因异常TTR蛋白在组织中沉积而出现多发性神经病变和心肌肥厚。武特里西兰作为一款基于RNA干扰技术的创新药物，通过靶向降解肝脏中突变和野生型TTR信使RNA，显著减少致病蛋白的合成，从而延缓疾病进展。这种从基因表达层面干预的机制，使其成为首个能同时改善神经功能和心脏结构的治疗选择，为患者带来根本性治疗希望。

　　武特里西兰适用于成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病患者，尤其对早期至中期神经功能损伤者效果更佳。给药方式为皮下注射，每三个月一次，剂量固定，操作简便，可在门诊或居家完成。注射部位通常选择腹部，需轮换位置以减少局部反应。治疗期间应定期评估神经功能评分、生活质量量表及心脏超声指标。

　　临床研究数据显示，武特里西兰治疗18个月后，患者神经病变损伤评分较安慰剂组显著改善，平均差异达2.8分，且生活质量评分稳定或提升。心脏方面，左心室壁厚度平均减少约5%，提示心肌淀粉样沉积得到控制。一名52岁男性患者，因手足麻木、行走不稳就诊，确诊为TTR基因V30M突变相关淀粉样变性。接受武特里西兰治疗两年后，神经症状进展停止，自主神经功能改善，心脏结构稳定，日常活动能力明显恢复。该案例体现了其在控制多系统受累中的综合效益。

　　与其他疗法相比，武特里西兰优势显著。与TTR稳定剂如他法米迪相比，后者仅延缓蛋白解离，不减少蛋白总量，而武特里西兰直接降低TTR合成，作用更彻底。与肝移植相比，后者虽能根除突变蛋白来源，但供体稀缺、手术风险高，而武特里西兰无创且可及性高。真实世界数据显示，超过70%的患者在治疗后神经功能稳定或改善，且安全性良好，主要不良反应为注射部位反应和轻微关节痛，多数可耐受。

　　使用过程中需注意监测肝功能和注射部位情况，避免与其他强效肝酶诱导剂联用。患者应定期随访神经科和心内科，评估病情变化。尽管该药不能逆转已发生的神经损伤，但能有效阻止进一步恶化，为患者维持生活自理能力争取宝贵时间。其出现标志着遗传性淀粉样变性进入精准治疗时代，是神经退行性疾病领域的重要突破。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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