脊髓小脑性共济失调（SCA）是一组由基因突变引发的退行性神经疾病，以小脑萎缩、运动协调障碍为核心特征，约60%患者会进展至行走困难、言语不清，严重影响生活质量。传统治疗以对症支持为主（如丁螺环酮缓解焦虑），但无法延缓神经退行进程。他替瑞林的出现，为这部分患者提供了“神经调控”的新可能。其核心机制是通过模拟内源性促甲状腺激素释放激素（TRH）的作用，激活下丘脑-垂体-甲状腺轴外的TRH受体——SCA患者小脑中TRH受体表达下调，他替瑞林通过高亲和力结合这些受体，促进神经递质（如谷氨酸、γ-氨基丁酸）的平衡释放，抑制小脑浦肯野细胞的异常放电，从而改善运动协调功能。这种“靶向神经调控”模式，区别于传统药物的“症状掩盖”，直接干预疾病进展的病理基础。

　　适用症状上，他替瑞林主要用于治疗进展期SCA患者（如SCA1、SCA2、SCA3亚型），尤其适合合并明显共济失调（如步态不稳、意向性震颤）或日常生活能力下降（如进食、穿衣困难）的群体。这类患者因神经退行加速，传统对症治疗效果有限，急需针对病因的靶向干预。使用方法为皮下注射，每周一次，推荐剂量0.5mg/kg（最大20mg/次），注射部位可选腹部或大腿外侧，患者依从性高。药物主要通过肾脏代谢，轻中度肾功能不全者无需调整剂量，但需定期监测甲状腺功能（TRH可能短暂影响TSH水平）。

　　功能药效的关键数据来自关键临床试验：针对进展期SCA患者，他替瑞林治疗24周后，国际协作共济失调评分（ICARS）较基线降低18分（安慰剂组仅降低5分），其中步态稳定性评分改善最显著（下降12分vs安慰剂组3分）；治疗1年时，60%患者仍能独立行走，较安慰剂组的35%提升近1倍。与丁螺环酮对比，他替瑞林对运动协调的改善更持久，且无镇静、口干等锥体外系副作用。

　　临床曾收治一位52岁男性SCA2患者，确诊5年，步态不稳加重至需扶拐行走，ICARS评分42分。使用他替瑞林治疗12周后，步态稳定性评分从15分降至8分，可脱离拐杖短距离行走；治疗24周时，ICARS总分降至28分，日常生活能力评分（ADL）从50分提升至70分。这一案例直观体现了其对神经功能的修复优势。

　　SCA曾因“神经退行不可逆”被视为“无治之症”，他替瑞林通过TRH受体激活的神经调控机制，为这部分患者重启了神经保护的可能。随着对其作用通路的深入研究，未来或能与神经营养因子（如BDNF）联用，进一步延缓小脑萎缩，让更多“步履蹒跚”的患者重获稳健行走的能力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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