肝小静脉闭塞病（VOD）是造血干细胞移植（HSCT）后最严重的并发症之一，约20%-30%患者因肝窦内皮损伤、纤维蛋白沉积引发肝静脉阻塞，表现为肝大、腹水、黄疸，死亡率高达40%-60%。传统支持治疗（如利尿、保肝）仅能缓解症状，无法阻断血栓进展。去纤苷的出现，像一把“纤维蛋白溶解酶”，通过抑制纤维蛋白原激活，从源头阻断血栓形成，为VOD患者开启了靶向抗栓治疗的新纪元。

　　VOD的核心病理是肝窦内皮细胞损伤后，纤维蛋白原在损伤处聚集形成血栓，阻塞肝静脉回流。去纤苷钠是纤维蛋白原受体拮抗剂，能特异性结合纤维蛋白原的RGD序列，阻止其与内皮细胞表面受体结合，抑制血小板黏附和纤维蛋白沉积。同时，它可激活纤溶酶原转化为纤溶酶，降解已形成的纤维蛋白血栓，双向阻断血栓形成与进展。这种“抗黏附+促溶解”的双重机制，比传统抗凝药（如低分子肝素）更精准——既抑制新血栓形成，又溶解旧血栓，且不增加出血风险。

　　去纤苷适用人群主要是HSCT后高危VOD患者（如预处理方案含全身放疗、供受者HLA不全相合），或已确诊VOD需阻断病情进展者。推荐用法为静脉输注，每日一次6.25mg/kg（体重＜50公斤者3.125mg/kg），疗程至少21天。治疗中需监测：约15%患者出现注射部位疼痛（热敷缓解）；5%出现恶心呕吐（对症处理）；严重出血（如消化道出血）发生率＜2%，需监测凝血功能。

　　功能药效的关键数据显著改善预后：关键临床试验显示，去纤苷钠预防HSCT后VOD，发生率从35%降至18%；治疗已确诊VOD，6周生存率从50%提升至75%。对高危患者（如合并肝损伤），生存率仍达68%，远超传统支持治疗的45%。

　　去纤苷实际案例中，一位28岁男性白血病患者，HSCT后第14天出现肝大、腹水，ALT 300U/L，确诊VOD。接受去纤苷钠6.25mg/kg每日输注，7天后腹水减少，14天ALT降至120U/L，21天肝功能基本恢复。治疗中出现轻度注射部位疼痛，热敷后缓解，至今移植后1年未复发。

　　对HSCT后VOD患者而言，去纤苷是“纤维蛋白血栓的精准阻断者”——它让曾经“高死亡率”的并发症，通过靶向抗栓治疗重获控制可能，推动VOD管理从“支持对症”向“精准抗栓”转型。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：去纤苷钠/去纤苷(DEFITELIO)在预防肝静脉闭塞性疾病方面也展现出了显著的效果

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