瑞司美替罗是一款首创的、口服的甲状腺激素受体β选择性激动剂，它模拟甲状腺激素对肝脏代谢的调节作用，但通过高度的受体亚型选择性，旨在规避对心脏等其他组织的不良影响，专门用于治疗一种与肝脏代谢密切相关的严重慢性疾病。其作用机制是优先激活肝脏中的甲状腺激素受体β，该受体在调节脂质代谢和线粒体功能中扮演核心角色。激活后，它能促进肝脏对脂肪酸的摄取、氧化和清除，减少肝脏脂肪的合成与蓄积，并可能改善胰岛素敏感性，从而从多个层面对抗疾病的病理生理过程。
该药物被批准用于治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎成人患者。在关键临床试验中，与安慰剂相比，接受瑞司美替罗治疗的患者在肝纤维化改善且脂肪性肝炎不恶化，以及脂肪性肝炎缓解且肝纤维化不恶化这两个复合终点上，均达到了统计学意义上的显著优势。其常见不良反应包括腹泻、恶心和瘙痒。目前，针对该疾病的治疗选择非常有限，瑞司美替罗的出现提供了首个针对疾病核心机制的药物疗法，与侧重于生活方式干预或管理合并症的传统方法有根本不同。
治疗需在确诊后由专科医生指导进行，每日一次口服。治疗期间需定期评估肝脏生化指标、肝脏纤维化程度（通过非侵入性方法或必要时肝活检）以及监测药物不良反应。该药的应用标志着该疾病治疗从以生活方式管理为主，进入了靶向药物治疗的新阶段，为患者带来了直接改善肝脏组织学结局的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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