在肌萎缩侧索硬化这种迄今无法治愈的毁灭性神经退行性疾病领域，治疗选择极其有限且疗效大多微弱，而一种由苯丁酸钠和牛磺熊去氧胆酸以固定比例组成的口服固定剂量复方制剂Albrioza的获批，代表了一种通过多靶点协同作用来对抗疾病复杂病理网络的联合治疗新范式的成功实践。肌萎缩侧索硬化的疾病进展涉及运动神经元内多种相互交织的细胞损伤机制，包括内质网应激、线粒体功能障碍、氧化损伤、神经炎症、谷氨酸兴奋毒性以及异常的蛋白质聚集等。Albrioza的两种组分旨在从互补的途径协同保护运动神经元：苯丁酸钠作为一款小分子伴侣药物，被认为有助于缓解内质网应激，并通过上调神经保护性蛋白（如热休克蛋白）的表达来支持神经元存活；牛磺熊去氧胆酸则是一种亲水性的胆汁酸衍生物，具有抗凋亡、抗氧化和稳定线粒体膜电位的特性，可能有助于改善神经元能量代谢并减少氧化损伤。两者联用，理论上可以同时干预疾病进程中的多个关键缺陷。

　　ALBRIOZA被批准用于治疗肌萎缩侧索硬化。在关键的III期临床试验中，与安慰剂相比，接受Albrioza治疗的患者在6个月治疗期内，其疾病功能衰退速度得到了具有统计学和临床意义的显著减缓，评估工具为修订版肌萎缩侧索硬化功能评分量表。研究数据显示，ALBRIOZA治疗组的功能评分下降幅度显著小于安慰剂组，表明治疗有效延缓了患者日常活动能力的丧失。长期开放标签扩展研究数据进一步提示，早期开始并持续使用Albrioza治疗可能与生存获益相关。在安全性方面，该复方制剂总体耐受性可管理，最常见的不良反应是胃肠道事件，如腹泻、腹痛、恶心，以及上呼吸道感染，这些反应大多为轻至中度。

　　相较于目前其他仅有的疾病修饰疗法，Albrioza提供了独特的多靶点作用机制组合。虽然其绝对疗效表现为数月内功能衰退速度的减缓，而非功能改善或逆转，但在缺乏有效疗法的背景下，这种延缓对于患者及其家庭而言具有重要价值，意味着更长时间地保留生活自理能力和生活质量。Albrioza的出现，不仅为肌萎缩侧索硬化患者提供了一个新的治疗选项，更重要的是，它验证了针对这种复杂疾病采用多通路联合干预策略的科学合理性，为未来开发更有效的组合疗法奠定了重要的临床和理论基础。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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