阿考米迪是一种新型、高选择性的口服转甲状腺素蛋白稳定剂，专为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病而研发。ATTR-CM是一种进行性、致命性的疾病，由于错误折叠的转甲状腺素蛋白在心肌中沉积形成淀粉样纤维，导致心脏僵硬、心力衰竭。其研发旨在提供一种比现有疗法更优效、更便捷或耐受性更好的治疗选择，通过从源头上稳定TTR蛋白，阻止其解聚和错误折叠，从而减缓甚至阻止疾病进展。

　　阿考米迪的作用机制是对疾病核心病理的“上游干预”。转甲状腺素蛋白在血液中通常以稳定的四聚体形式存在。在ATTR中，因基因突变或衰老，四聚体变得不稳定，易于解离成单体，这些单体继而错误折叠并聚集成不溶性的淀粉样纤维，沉积于心肌等组织。阿考米迪被设计为与TTR蛋白的甲状腺素结合位点高亲和力、高选择性结合，其结合强度远超天然配体。通过这种强力结合，它能稳定TTR四聚体结构，显著降低其解离成单体的速率，从而从源头减少淀粉样纤维形成的前提物质，阻止新的淀粉样物质沉积，并可能为机体清除已有沉积物创造条件。

　　其疗效在关键性全球III期临床试验ATTRibute-CM中得到了证实。该研究纳入的ATTR-CM患者接受了为期30个月的治疗。结果显示，与安慰剂相比，阿考米迪治疗达到了主要复合终点，显著降低了全因死亡率和心血管相关住院率的复合风险，风险降低达32%。此外，在多个关键次要终点上也观察到一致获益，包括显著提升6分钟步行距离、改善堪萨斯城心肌病问卷的生活质量评分、降低血清NT-proBNP水平（心力衰竭标志物）以及减缓心肌应变恶化的影像学进展。这些数据表明，阿考米迪不仅能改善患者症状和功能，更能带来生存获益，有望改变疾病进程。

　　基于该研究结果，阿考米迪已在美国获批用于治疗野生型或遗传型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病，以降低成年患者的死亡率和心血管相关住院率。标准推荐剂量为每日两次，每次口服800mg，可与食物同服或空腹服用。作为一种针对慢性疾病的病因治疗，通常需要长期服药。治疗应由熟悉ATTR-CM诊疗的医生启动和管理。

　　在安全性方面，阿考米迪在临床试验中表现出良好的耐受性。其不良事件总体发生率与安慰剂组相似，最常见的不良反应（发生率≥5%）包括腹泻、尿路感染、呼吸道感染、外周水肿和头晕。大多数不良事件为轻至中度。与同类药物氯苯唑酸相比，阿考米迪未观察到明显的维生素A水平降低或需要严格的饮食限制，这为其长期用药的便利性和安全性提供了优势。治疗期间常规监测即可，无需因药物本身进行特殊频繁的实验室检查。

　　阿考米迪的上市，为ATTR-CM患者提供了一个重要的新治疗选择。其III期研究的阳性结果，特别是对死亡和住院硬终点的显著改善，强化了早期、长期进行TTR稳定治疗以改善预后的理念。作为一款强效、口服的TTR稳定剂，它为患者提供了潜在的用药便利性，可能改善治疗依从性。在ATTR-CM治疗格局中，它与氯苯唑酸、以及基因沉默疗法（如帕特西兰、伊诺特森）共同构成了多层次、多机制的疾病管理策略。阿考米迪的出现，使得临床医生能根据患者的具体情况（如疾病阶段、突变类型、偏好、耐受性等）进行更个体化的治疗选择，标志着ATTR-CM的管理正朝着更有效、更精准的方向持续迈进。对于患者而言，这意味着更多的希望和更好的长期生活前景。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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