对于接受造血干细胞移植（HSCT）的血液病患者而言，这是一场重获新生的希望之战，但术后各类并发症却像隐藏的暗礁，随时可能阻断康复之路。其中，肝窦阻塞综合征（HSOS），也称作肝小静脉闭塞病（VOD/SOS），是造血干细胞移植后最凶险的早期并发症之一，发病急、进展快、病死率高，曾长期让临床治疗陷入束手无策的困境。而去纤苷的问世，打破了这一困局，成为公认的肝窦阻塞综合征有效治疗药物。肝窦阻塞综合征并非普通术后不适，而是骨髓造血干细胞移植预处理后，极易发生的严重临床综合征，且发病具有隐匿性，绝大多数患者会在移植后3周内急性起病，病情一旦启动，进展速度极快，留给临床干预的窗口期极短。

　　去纤苷全称去纤苷钠，商品名为Defitelio，是由Jazz Pharmaceuticals公司研发的静脉注射用处方药，于2016年3月30日获得美国FDA正式批准，随后陆续在欧盟、澳大利亚、新西兰等多个国家和地区获批应用。该药是目前全球公认的预防和治疗造血干细胞移植后肝窦阻塞综合征的安全有效药物，也是美国唯一获批治疗移植后伴有肺/肾功能障碍的肝窦阻塞综合征的药物，欧盟获批适应症为治疗移植后严重肝窦阻塞综合征，临床核心地位明确。从药物本质来看，去纤苷是源自猪肠组织的单链多聚脱氧核糖核苷酸钠盐混合物，平均分子量为13-20kDa，属于具备纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸类药物。

　　其药理特性精准贴合病症机制，核心具备内皮保护、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎、抗黏附多重活性，且无显著全身抗凝作用，既能直击病灶疏通肝脏微循环，又能最大程度降低全身出血风险，兼顾疗效与用药安全性。针对肝窦阻塞综合征的病理进程，去纤苷发挥双重治疗作用：一方面可增强纤溶酶原激活，促使纤溶酶原转化为纤溶酶，快速分解微血管内纤维蛋白凝块，溶解血栓、疏通肝脏受阻血流。另一方面可抑制炎症反应，减少内皮细胞炎症凋亡，稳定并修复受损微血管内皮，阻断病情恶化的病理级联反应。

　　临床疗效方面，Ⅲ期临床试验数据证实，去纤苷治疗组可显著提高造血干细胞移植后100天生存率及病症完全缓解率。在造血干细胞移植相关性肝窦阻塞综合征（HSOS）患者中，早期应用去纤苷可显著改善患者的临床结局。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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