血小板减少症可能会加重程序性或创伤性出血，此外，它还可能使常规诊断过程和患者护理显著复杂化，例如肝活检和肝硬化患者的医学指征或选择性手术治疗延迟或取消。近年来，随着肿瘤靶向治疗、免疫治疗不断取得进展并广泛应用于临床，肿瘤患者的生存得到了改善。然而，这些新出现的治疗手段也会导致血小板减少症。肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）是指肿瘤患者在疾病治疗过程中因各类抗肿瘤治疗导致的血小板减少症，可增加患者的出血风险，影响抗肿瘤疗效。

　　芦曲泊帕是人血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），可促进内源性血小板生成，作为常规药物在临床使用。最初由日本盐野义制药研发，于2015年12月在日本上市，成为全球首个获批的选择性血小板生成剂，并于2018年8月在美国、2019年2月在欧洲获得上市许可。芦曲泊帕片是新一代口服小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），具有独特的噻唑酰胺骨架结构。其作用机制明确，可与巨核细胞表面表达的人TPO受体跨膜结构域特异性结合，进而诱导造血干细胞来源的巨核祖细胞增殖分化及巨核细胞成熟，最终促进血小板生成，实现靶向升板治疗。

　　相较于同类产品，芦曲泊帕具备显著临床优势：依托独具的长碳链结构与CYP4代谢途径，成为目前唯一不受饮食限制、且与其他药物无明显相互作用的口服TPO-RA类药物，用药便捷性大幅提升。同时，该产品没有肝毒性警示基团（联苯或呋喃环），对肝肾功能影响小，具有更低的血栓发生风险，且无中和抗体产生风险，是慢性肝病伴血小板减少症患者稳定、高效、安全的口服升板优选方案。对于临床医生而言，芦曲泊帕片采用固定剂量设计，简化了治疗决策流程；每日1次、连续7天的标准化疗程，更便于临床落地执行，助力患者围手术期的血小板管理；其对不同Child-Pugh分级（A/B/C级）慢性肝病患者的广泛适用性，尤其是重度肝病伴血小板减少症患者提供了有效的治疗选择。芦曲泊帕被2023版《肝病相关血小板减少症临床管理中国专家共识》纳入治疗推荐。

　　3期临床试验标明：芦曲泊帕任一时间满足应答者定义的应答率高达81.8%，在第8天时，芦曲泊帕组的应答率为43.2%，而安慰剂对照组的应答率只有4.5%。芦曲泊帕组的血小板中位数为61.5×109/L，安慰剂组的血小板中位数为41.0×109/L。芦曲泊帕组和安慰机组血小板计数≥50×109/L的患者比例分别为68.2%和13.6%。这些数据证明了芦曲泊帕能为中国患者，特别是肝病患者的血小板改善提供了较好的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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