骨髓纤维化是一种很少见的造血功能障碍疾病。这可能造成大量的骨髓疤痕，并引起严重的贫血症，即红细胞数量较少。这些疤痕可以降低血小板数目，从而提高出血的危险，此病还会引起脾肿大。骨髓纤维变性可能是原发性或继发性的骨髓病。原发骨髓纤维化的病因不能完全解释，在有真红血球和原发血小板增加病史的患者中也可能出现继发。大约50%的原发骨髓纤维化病人携带JAK2基因突变，该突变在其它骨髓纤维化病人中同样常见。

　　帕克替尼（Pacritinib），适用于血小板计数低于50×10⁹/L的中危或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化成人患者。帕克替尼是第3种JAK抑制剂，它通过抑制野生型JAK2、突变体JAK2V617F和FLT3发挥作用。与其他JAK抑制剂不同的是，帕克替尼作为JAK2/IRAK1抑制剂，它似乎不会出现JAK抑制剂治疗引起的血小板减少症，可在不考虑患者血小板计数的情况下使用，也可在血小板明显减少的情况下使用。在国外进行的一项名为PERSIST-2的临床试验中，评估了帕克替尼对骨髓纤维化的疗效及安全性。这项试验共招募了符合条件的患者311名，这些患者按1:1:1的比例被随机分为三组，分别接受帕克替尼400mg每日一次；帕克替尼200mg每日两次；当前最佳治疗方案治疗。该试验的主要结局指标是脾脏体积减少至少35%。

　　帕克替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L的中度或高危原发性或继发性（真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的成人。该适应症是在基于脾体积减少的加速批准下批准的。对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。帕克替尼的问世被视为治愈骨髓纤维化的里程碑，相信在不远的将来，骨髓纤维化将不再是无法战胜的疾病。借助帕克替尼的力量，我们能够重塑患者的生活，让他们重新拥有健康和幸福。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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