库欣综合征是一种由体内皮质醇长期过度分泌引起的罕见内分泌疾病。皮质醇是肾上腺产生的一种激素，正常情况下它帮助身体应对压力、维持代谢平衡，但当它过多时，反而会带来一系列问题。患者最常出现的表现包括：面部变圆（满月脸）、躯干肥胖而四肢相对纤细（向心性肥胖）、颈肩部脂肪堆积（水牛背）、腹部皮肤出现紫纹、高血压、血糖升高等。由于皮质醇分泌持续过量，还会导致骨质疏松、免疫力下降，甚至出现情绪障碍和认知功能减退。

　　ISTURISA的通用名称为osilodrostat（奥唑司他），是一种口服皮质醇合成抑制剂。它通过阻断11β-羟化酶的活性来控制皮质醇的过量产生——11β-羟化酶是肾上腺合成皮质醇最后一步所需的关键酶。从机制上讲，ISTURISA靶向的是皮质醇合成过程的终点环节，无论皮质醇过量产生的病因是什么，都能直接作用于肾上腺减少皮质醇的分泌。这一作用机制使其成为首个获批的11β-羟化酶抑制剂类库欣综合征治疗药物。

　　ISTURISA的疗效和安全性在多项III期临床试验中得到了验证。关键的LINC 3研究是一项包含随机双盲撤药期的III期临床试验。在8周的随机撤药期结束时，继续服用ISTURISA的患者中有86.1%维持了正常的尿游离皮质醇水平，而换用安慰剂的患者中这一比例仅为29.4%。在48周开放标签治疗阶段结束时，约66%的患者皮质醇水平恢复正常。此外，对于合并高血压或糖尿病的库欣病患者，接受ISTURISA治疗后其血压和血糖控制均得到了改善，部分患者减少了降压药或降糖药的用量。这些数据提示，控制皮质醇过量不仅直接针对疾病本身，还有助于改善患者常见的代谢并发症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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