他替瑞林是一种口服促甲状腺素释放激素（TRH）类似物。与天然TRH相比，它对中枢神经系统的兴奋作用是天然TRH的100倍，作用持续时间延长约8倍，且血脑屏障穿透性更强，能更轻易穿透血脑屏障，直接作用于中枢神经系统。长期以来，脊髓小脑性共济失调缺乏特效治疗手段，对症治疗仅能缓解症状却无法阻止进展。直到2000年，日本三菱田边制药研发的他替瑞林（Taltirelin）在日本获批上市，为患者带来了首个获批的口服针对性治疗药物。
他替瑞林的作用机制主要基于其作为TRH受体激动剂的能力：1.调节神经递质释放：促使乙酰胆碱、多巴胺和其他神经递质的释放量增加，稳定和增强神经通信。2.神经保护作用：具有抗氧化和抗凋亡作用，能够为神经损伤提供保护，并促进神经元的存活。3.改善运动协调：通过调节多巴胺、5-羟色胺等神经递质释放，改善运动协调与平衡功能。多项临床试验证实了他替瑞林的疗效：在一项6周随机双盲试验中，他替瑞林组的整体改善率、神经评分均优于安慰剂组。28周时，他替瑞林组累计恶化率27.7%，安慰剂组41.7%，降低约14个百分点；但52周时，两组恶化率无显著差异。在国内，依托博鳌乐城的特许政策，他替瑞林自2023年底落地以来，截至2025年4月，累计超百人次用药，部分患者站姿、语言障碍等症状改善显著。
不良反应发生率约14.1%，多为轻中度，治疗期间可自行缓解，主要包括：神经系统：头痛、头晕、嗜睡、注意力不集中、失眠等。消化系统：恶心、呕吐、食欲不振、胃部不适、腹痛、口渴、便秘等。血液系统：红细胞减少、血红蛋白降低等。甲状腺功能影响：可能引起甲状腺功能波动，需定期监测。注意事项肾功能监测：肾功能受损者慎用，严重肾功能障碍者禁用；本品主要经肾脏排泄，肾功能不全可致药物蓄积，需严格遵医嘱调整剂量。过敏反应：如出现皮疹、瘙痒等过敏症状，应立即停药并就医。驾驶及操作机械：部分患者可能出现嗜睡或头晕，应避免从事需高度集中注意力的活动。药物相互作用：与经肾脏排泄的药物、影响肾功能的药物合用时，需监测血药浓度与肾功能，避免联用肾毒性药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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