司帕生坦(Sparsentan)是一种创新性的口服药物，作为全球首个非免疫抑制疗法，专门用于治疗有快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)成人患者。这款由美国Travere Therapeutics公司研发的双重内皮素-血管紧张素受体拮抗剂(DEARA)，通过同时阻断ETA和AT1受体，为IgAN患者提供了全新的治疗选择。司帕生坦于2023年2月17日获得美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准上市，随后于2024年4月获得欧盟有条件营销授权，成为IgA肾病治疗领域的重要突破。
司帕生坦适用于减少有快速疾病进展风险的原发性IgA肾病(IgAN)成人患者的蛋白尿，这些患者通常尿蛋白与肌酐比值(UPCR)≥1.5 g/g。原发性IgA肾病是最常见的原发性肾小球肾炎，也是导致肾功能衰竭的重要原因。蛋白尿一直被证明是IgA肾病患者进行性肾功能丧失的危险因素，蛋白尿的缓解与肾脏预后的改善密切相关。在司帕生坦问世前，肾素-血管紧张素系统(RAS)抑制剂是IgA肾病的标准治疗方法，但疗效有限。司帕生坦的分子式为C32H40N4O5S，分子量为592.75，CAS号为254740-64-2。其商品名为Filspari(中文曾译名为"斯帕森坦")，规格包括200mg和400mg薄膜包衣片剂，400mg片剂为改良椭圆形白色至类白色。
司帕生坦的创新性体现在其双重阻断机制上，它是一款单分子双效内皮素-血管紧张素受体拮抗剂(DEARA)，能够同时选择性靶向内皮素A(ETA)受体和血管紧张素II亚型1(AT1)受体。这种双重作用机制使其能够阻断与IgA肾病进展相关的两条关键通路，从而更全面地保护肾脏功能。从分子层面看，司帕生坦对内皮素A型受体(ETAR)和血管紧张素II 1型受体(AT1R)都具有高亲和力，其Ki值分别为12.8 nM和0.36 nM。重要的是，司帕生坦对这些受体的选择性是对内皮素B型和血管紧张素II亚型2受体的500倍以上，确保了作用靶向性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
