肥厚型心肌病（HCM）是临床上最常见的单基因遗传性心脏病，主要表现为心肌非对称性肥厚。根据是否存在左心室流出道梗阻，HCM又分为梗阻性与非梗阻性两类，梗阻性HCM患者生存率更低。呼吸困难、乏力、胸痛、甚至晕厥，几乎是所有梗阻性HCM患者所经历的。疾病不仅限制了他们的活动能力，还带来长期的精神压力——许多患者不得不告别工作、运动和旅行，甚至连日常生活都被迫“放慢节奏”。据估算，HCM的全球患病率为0.2%至0.5%，中国约有200万HCM患者。由于公众认知不足、基层诊断能力有限，有大量患者未被确诊或未能获得规范治疗。多年来，梗阻性HCM患者亟需一种能够针对疾病根源的治疗方案。

　　全球首创心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰，是全球首个针对HCM核心病理生理机制的创新药物。玛伐凯泰用于中国患者的关键III期临床研究——EXPLORER-CN，与多项全球研究结果共同推动了玛伐凯泰在中国获批。与此同时，BMS还与中国本土科研力量合作，共同推动全球创新更好地“落地中国”。玛伐凯泰治疗梗阻性HCM的多中心、国际性、双盲3期临床试验EXPLORER-HCM研究数据发表在顶级医学期刊《柳叶刀》上，研究结果表明，与安慰剂相比，玛伐凯泰可显著改善梗阻性HCM患者的运动能力、左心室流出道（LVOT）梗阻、纽约心脏协会（NYHA）功能分级和健康状况。也是在这一年，在心血管领域积淀深厚的BMS将MyoKardia收入囊中，进一步扩充了其在心血管领域的管线。为了进一步探索玛伐凯泰对中国有症状梗阻性HCM患者的疗效，2022年北京协和医院张抒扬教授领衔了全球首个针对中国梗阻性HCM患者的随机双盲、安慰剂对照3期临床试验——EXPLORER-CN研究。

　　从研究结果来看，与安慰剂相比，玛伐凯泰治疗30周显著改善了患者的Valsalva LVOT峰值压差，而且这种改善从治疗开始后的第4周就可以观察到，并且在治疗期间持续改善[13]。亚组分析结果显示，玛伐凯泰治疗在各亚组中均显示出一致的获益，包括性别、年龄、基线NYHA分级、CYP2C19代谢型，以及是否合并使用β受体阻滞剂等。此外，在安全性方面，玛伐凯泰组和安慰剂组治疗期间不良事件发生率相似，没有发现新的安全性信号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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