在自身免疫性肝病治疗上，原发性胆汁性胆管炎（PBC）曾是一种让患者备受煎熬的疾病。这种慢性、进行性的胆汁淤积性肝病，主要影响中老年女性，若不及时干预，可逐步发展为肝纤维化、肝硬化甚至肝衰竭。长期以来，熊去氧胆酸（UDCA）是该病的一线治疗药物，但约有40%的患者对UDCA应答不佳，面临疾病进展的风险。司拉德帕（Seladelpar）的诞生，正是为了填补这一治疗空白。司拉德帕是一种首创的PPARδ激动剂，于2024年获得美国FDA加速批准，用于治疗对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者。其独特的机制和显著的疗效，为这一长期缺乏有效二线药物的疾病带来了突破性进展。

　　司拉德帕的获批基于一项名为RESPONSE的关键性III期临床试验结果，该研究结果发表在《新英格兰医学杂志》上，充分验证了其疗效和安全性。研究设计：该试验纳入了193名对熊去氧胆酸应答不佳或不耐受的原发性胆汁性胆管炎患者，随机分配至司拉德帕组（每日10毫克）或安慰剂组，治疗周期为12个月。主要疗效终点：在12个月时，司拉德帕组达到生化应答（定义为碱性磷酸酶（ALP）水平降至正常值上限的1.67倍以下，且ALP较基线下降≥15%，同时总胆红素水平正常）的患者比例为61.7%，而安慰剂组仅为20.0%。这一差异具有高度统计学显著性，意味着司拉德帕能够显著改善患者的胆汁淤积指标。关键次要终点：在ALP正常化这一硬性指标上，司拉德帕组的表现同样惊艳。治疗12个月后，司拉德帕组有25.0%的患者实现了ALP完全正常化，而安慰剂组为0%。ALP正常化被认为是疾病控制良好的重要标志，与更好的长期预后密切相关。

　　原发性胆汁性胆管炎患者常伴有严重的皮肤瘙痒，严重影响生活质量。在基线存在中重度瘙痒的患者中，司拉德帕组在第6个月时的瘙痒评分（使用最差瘙痒数字评定量表）较基线平均下降3.2分，而安慰剂组仅下降1.7分，差异显著。安全性数据：司拉德帕总体耐受性良好。治疗组中常见的不良反应包括头痛、恶心、腹痛、关节痛等，多为轻至中度。值得注意的是，司拉德帕组中因不良事件导致停药的比例较低，且未观察到与PPARδ激动剂相关的严重肝脏毒性信号。与传统PPAR激动剂不同，司拉德帕不引起体重增加、水肿或肾功能损害等常见副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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