Dravet综合征是一种罕见的遗传性癫痫。它通常始于婴儿期，常因疾病或疫苗接种引起的发热而诱发。首次发作后，惊厥发作往往趋于严重，变得不可预测、频繁且难以控制。患有Dravet综合征的儿童可能出现语言和运动技能发育迟缓、多动、睡眠障碍以及人际交往困难。大多数Dravet综合征患者存在SCN1a基因突变，这会降低大脑控制脑内电脉冲的能力。司替戊醇(Diacomit、Stiripentol)是一种口服抗惊厥药，与氯巴占联合使用，用于治疗6个月及以上、体重至少7公斤且正在服用苯二氮䓬类药物氯巴占的Dravet综合征患者的惊厥发作。司替戊醇不单独用于治疗Dravet综合征——这是一种罕见的遗传性癫痫。

　　司替戊醇治疗Dravet综合征的有效性通过两项共纳入64例患者的临床研究确定。入组患者年龄在3岁至18岁以下，患有Dravet综合征，且使用氯巴占和丙戊酸盐控制不佳，每月至少发生4次全身性阵挛或强直-阵挛发作。在研究中，主要终点是应答率，定义为惊厥发作(每30天)减少超过50%。两项研究中，司替戊醇组分别有71%和67%的患者达到该终点，而安慰剂组分别为5%和9.1%，差异具有统计学意义。此外，分别有43%和25%的患者在研究期间未报告全身性阵挛或强直-阵挛发作。司替戊醇在6个月至3岁以下患者中的有效性是从上述两项3岁至18岁以下患者的研究数据外推得出的。司替戊醇在获批儿科人群中的使用，得到了两项在3至18岁患者中进行的多中心、安慰剂对照、双盲随机研究的支持，并补充了6个月至3岁以下患者的药代动力学和安全性数据。

　　在安全性评估试验中，接受司替戊醇治疗的患者中发生率至少为10%的常见副作用包括：嗜睡、食欲减退、激越、身体运动不稳(共济失调)、体重减轻、肌张力低下或肌无力、恶心伴有呕吐、震颤、吐字不清、失眠。更严重的副作用可能包括自杀念头或行为、抑郁、攻击行为和惊恐发作。由于是罕见病用药，司替戊醇曾一度面临“一药难求”的情况。用药期间，需定期带患儿复查血常规、肝肾功能、脑电图等，以便医生及时评估疗效和安全性，调整治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 司替戊醇 https://www.kangbixing.com/drug/Diacomit/